Βλαστοκύτταρα δημιουργούν ελπίδες θεραπείας της μυϊκής δυστροφίας

Λονδίνο: Μια νέα μελέτη έρχεται να δημιουργήσει αίσθηση, ανοίγοντας τον δρόμο για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας, καθώς ομάδα Ιταλών και Γάλλων ειδικών διαπίστωσε ότι η μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων σε σκύλους βελτίωσε σημαντικά τη συμπτωματολογία της νόσου.

Η μυϊκή δυστροφία είναι μια ομάδα γενετικών διαταραχών που προκαλεί βαθμιαία αποδυνάμωση των μυών του σώματος και την απώλεια της κινητικότητας. Είναι ευνόητο ότι η διαδικασία αυτή μειώνει δραστικά το προσδόκιμο επιβίωσης καθώς επί του παρόντος δεν υπάρχει ριζική θεραπεία.

Όπως αναφέρεται σε σχετικό δημοσίευμα του επιστημονικού εντύπου Nature, ερευνητές του Επιστημονικού Ινστιτούτου Σαν Ραφέλ του Μιλάνο σε συνεργασία με Γάλλους συναδέλφους τους μελέτησαν την πιο κοινή μορφή της νόσου, το σύνδρομο Duchene.

Η πάθηση, η οποία επηρεάζει μόνο τους άνδρες, έχει συχνότητα 1 ανά 3.500 γεννήσεις αρρένων και προκαλείται από μεταλλάξεις σε ένα συγκεκριμένο γονίδιο που οδηγεί σε έλλειψη δυστροφίνης, μια πρωτεΐνη που εμπλέκεται στη διατήρηση της ευστάθειας του μυ.

Οι επιστήμονες είχαν και παλαιότερα παρατηρήσει ότι η χορήγηση βλαστοκυττάρων σε ποντίκια με ζωική εκδοχή της νόσου είχε αποφέρει θετικά αποτελέσματα, αλλά στράφηκαν στους σκύλους στην παρούσα μελέτη διότι κατάφεραν να αναπαραστήσουν την νευρο-εκφυλιστική νόσο με περισσότερη ακρίβεια.

Χρησιμοποίησαν λοιπόν μια μορφή βλαστοκυττάρων, τα οποία είχαν συλλέξει από τα αιμοφόρα αγγεία και ονομάζονται μεσο-αγγειο-βλάστες, τα οποία είναι «προγραμματισμένα», να εξελίσσονται σε μυϊκά κύτταρα.

Απομόνωσαν τα βλαστοκύτταρα από υγιείς και πάσχοντες σκύλους, με τα τελευταία να τροποποιούνται γενετικά ώστε να διορθωθεί το μεταλλαγμένο γονίδιο.

Στη συνέχεια μεταμόσχευσαν τα βλαστοκύτταρα στους σκύλους που έπασχαν από μυϊκή δυστροφία. Διαπίστωσαν ότι η μεταμόσχευση σε πέντε δόσεις με διαφορά ενός μήνα παρήγαγε εξαιρετικά αποτελέσματα.

Γενικά, οι ενέσεις βλαστοκύτταρων που είχαν ληφθεί από τους υγιείς σκύλους ήταν αποτελεσματικότερες.

Τέσσερις εκ των έξι σκύλων που υπεβλήθησαν σε μεταμόσχευση παρουσίασαν επανάκαμψη της δυστροφίνης και επανέκτησαν τη μυϊκή δύναμη τους. Ένας σκύλος που ενέθηκε σε πολύ πρώιμο στάδιο της νόσου διατήρησε την ικανότητα βαδίσματος και δύο σκύλοι που υπεβλήθησαν σε μεταμόσχευση σε όψιμο στάδιο της νόσου κατάφεραν να ανακτήσουν την κινητικότητά τους. Εκ των δύο εναπομεινάντων, ο ένας απεβίωσε νωρίς και ο άλλος, πιστεύουν οι ερευνητές ότι δεν έλαβε επαρκή αριθμό βλαστοκυττάρων.

Αξίζει να σημειωθεί ότι πείραμα με τους πάσχοντες σκύλους που μεταμοσχεύθηκαν με δικά τους διορθωμένα βλαστοκύτταρα ήταν λιγότερο επιτυχημένο, αν και η δυστροφίνη επανεμφανίστηκε.

Η προσέγγιση αυτή διερευνήθηκε διότι, εφόσον η θεραπεία με βλαστοκύτταρα εφαρμοστεί στους ανθρώπους, αυτό πρακτικά σημαίνει ότι οι ασθενείς θα μπορούν να υποβάλλονται σε μεταμόσχευση δικών τους βλαστοκύτταρων, ελαχιστοποιώντας τις πιθανότητες απόρριψης και αποφυγή της ανάγκης λήψης ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων.

health.in.gr