Γονιδιακή θεραπεία «διορθώνει» τη δρεπανοκυτταρική αναιμία σε πειραματόζωα
Νέα Υόρκη: Γενετιστές κατάφεραν για πρώτη φορά να θεραπεύσουν σε πειραματόζωα τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, σύμφωνα με δημοσίευσή τους στο περιοδικό Science την Παρασκευή. Η μέθοδος που εφάρμοσαν βασίστηκε στη χρήση ενός τροποποιημένου ιού HIV, προκειμένου να μεταφερθεί στον οργανισμό των ποντικών ένα από τα γονίδια της αιμοσφαιρίνης.
Νέα Υόρκη: Γενετιστές κατάφεραν για πρώτη φορά να θεραπεύσουν σε πειραματόζωα τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, σύμφωνα με δημοσίευσή τους στο περιοδικό Science την Παρασκευή. Η μέθοδος που εφάρμοσαν βασίστηκε στη χρήση ενός τροποποιημένου ιού HIV, προκειμένου να μεταφερθεί στον οργανισμό των ποντικών ένα από τα γονίδια της αιμοσφαιρίνης.
«Οι επιστήμονες εργάζονται για να το επιτύχουν αυτό από τη δημιουργία του πρώτου γενετικά τροποποιημένου πειραματόζωου για τη μελέτη της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας πριν από αρκετά χρόνια» αναφέρει ο Δρ Κλοντ Λεφάντ, διευθυντής του Εθνικού Κέντρου Καρδιάς, Πνευμόνων και Αίματος των ΗΠΑ, το οποίο χρηματοδότησε τη μελέτη.
«Παρ’ όλο που απαιτείται πολύ περισσότερη έρευνα πριν εφαρμοστεί σε ανθρώπους, [η μέθοδος] είναι σημαντικό επίτευγμα που μας φέρνει πιο κοντά στη γονιδιακή θεραπεία για μια πολύ σοβαρή γενετική διαταραχή του αίματος» συμπληρώνει.
Αντικατάσταση του μυελού των οστών
Οι ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Χάρβαρντ και του Τεχνολογικού Ιδρύματος της Μασαχουσέτης (MIT) εργάστηκαν με ποντίκια, στα οποία είχε εισαχθεί το ανθρώπινο γονίδιο της αιμοσφαιρίνης που προκαλεί την ασθένεια (το γονίδιο της β-σφαιρίνης).
Τα ερυθρά αιμοσφαίρια που περιέχουν την ελαττωματική αιμοσφαιρίνη παραμορφώνονται σε σχήμα δρέπανου και έχουν την τάση να συγκολλώνται μεταξύ τους και να αποφράσσουν τα τριχοειδή αγγεία.
Για να διορθώσουν το πρόβλημα, οι ερευνητές κατέστρεψαν με ακτινοβολία τα αιμοποιητικά κύτταρα του μυελού των οστών, και τα αντικατέστησαν με αντίστοιχα κύτταρα στα οποία είχε εισαχθεί το «υγιές» γονίδιο. Για τη μεταφορά του γονιδίου χρησιμοποιήθηκε ως φορέας ένας τροποποιημένος ιός HIV-1, ο οποίος δεν μπορεί να πολλαπλασιαστεί και δεν είναι παθογόνος.
Δέκα μήνες αργότερα, το «υγιές» γονίδιο ανιχνεύτηκε έως και στο 99% των ερυθρών αιμοσφαιρίων, και σε ορισμένα πειραματόζωα τα δρεπανοκύτταρα είχαν εξαφανιστεί εντελώς.
Με τη θεραπεία εξαφανίστηκαν παράλληλα και δύο άλλες διαταραχές που προκαλούνται από την ασθένεια, η διόγκωση του σπλήνα και η αλλαγή στη σύσταση των ούρων.
Συμβατά μοσχεύματα
Η δρεπανοκυτταρική αναιμία μπορεί σήμερα να θεραπευτεί μόνο με μεταμόσχευση μυελού των οστών από συμβατό δότη. Στις περιπτώσεις που συμβατός δότης δεν υπάρχει, μόνη λύση είναι οι μεταγγίσεις και η χορήγηση παυσίπονων και ενός φαρμάκου που ονομάζετα υδροξυουρία.
Η γονιδιακή θεραπεία, όπως αυτή που παρουσιάζεται στο Science, θα επέτρεπε στους γιατρούς να χρησιμοποιούν ως μόσχευμα «επιδιορθωμένο» μυελό του ίδιου του ασθενή.
Η νέα έρευνα «είναι ένα μεγάλο βήμα για την έναρξη κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους» είπε ο Δρ Ρόμπερτ Πόλιουκ, μέλος της ερευνητικής ομάδας στο ΜΙΤ.
![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Κυριακή 07.12.2025]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/milky-way-4006343_1920-1-315x220.jpg)
Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442