Λονδίνο: Μια θεραπεία που αναπτύχθηκε πρόσφατα σε εργαστήριο για έναν τύπο μυϊκής δυστροφίας, έδωσε θεαματικά αποτελέσματα σε πειράματα που έγιναν σε ποντίκια. Όσα είχαν την ίδια γονιδιακή ατέλεια με αυτήν των ανθρώπων που πάσχουν από μυϊκή δυστροφία Ντουσέν, παρουσίασαν εντυπωσιακή βελτίωση στη φυσική τους κατάσταση και στο προσδόκιμο επιβίωσής τους.
Λονδίνο: Μια θεραπεία που αναπτύχθηκε πρόσφατα σε εργαστήριο για έναν τύπο μυϊκής δυστροφίας, έδωσε θεαματικά αποτελέσματα σε πειράματα που έγιναν σε ποντίκια. Όσα είχαν την ίδια γονιδιακή ατέλεια με αυτήν των ανθρώπων που πάσχουν από μυϊκή δυστροφία Ντουσέν, παρουσίασαν εντυπωσιακή βελτίωση στη φυσική τους κατάσταση και στο προσδόκιμο επιβίωσής τους.
Η μυϊκή δυστροφία Ντουσέν, που αποτελεί τη συχνότερη εκφυλιστική νόσο του μυϊκού συστήματος, προσβάλλει έναν στους 3.300 άνδρες.
Η νόσος εμφανίζεται συνήθως στη διάρκεια της πρώτης παιδικής ηλικίας και συχνά καταλήγει στο θάνατο μέχρι την ηλικία των 30 ετών.
Η μέθοδος της θεραπείας που αναπτύχθηκε από ερευνητές του Πανεπιστήμιου του Illinois, προάγει την παραγωγή ενός χημικού μορίου που φυσιολογικά βρίσκεται στο μυϊκό ιστό, αλλά λείπει στα άτομα που πάσχουν από τη νόσο.
Τα ποντίκια που υποβλήθηκαν στην πειραματική θεραπεία είχαν λιγότερα προβλήματα με το μυϊκό τους σύστημα και έζησαν τριπλάσιο χρόνο από αυτά που δεν υποβλήθηκαν στη θεραπεία.
Η χημική ουσία που συνδέεται με τη δυστροφία Ντουσέν και άλλες μορφές συγγενούς μυϊκής δυστροφίας ονομάζεται άλφα 7 ιντεγκρίνη (integrin) και ανακαλύφθηκε το 1985 στο εργαστήριο του καθηγητή Kaufman.
Οι ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Ντουσέν έχουν μεγαλύτερο ποσοστό ιντεγκρίνης, αλλά αδυνατούν να παράγουν μια άλλη πρωτεΐνη, τη δυστροφίνη, η οποία επίσης είναι απαραίτητη για τη λειτουργία του μυϊκού συστήματος.
Η νέα θεραπεία στηρίζεται στη θεωρία ότι η περίσσεια ιντεγκρίνης αντισταθμίζει την έλλειψη της δυστροφίνης.
Οι ερευνητές δημιούργησαν στο εργαστήριο ποντίκια τα οποία δεν παρήγαγαν καθόλου δυστροφίνη και άλλα που με τη μέθοδο της γενετικής μηχανικής μπορούσαν να παράγουν μεγαλύτερες ποσότητες ιντεγκρίνης.
Τα πρώτα εκδήλωσαν τα συμπτώματα της μυϊκής δυστροφίας και τα μισά από αυτά πέθαναν πριν φτάσουν την ηλικία των 12 εβδομάδων. Αντίθετα τα δεύτερα, που ακολούθησαν την πειραματική θεραπεία διατήρησαν ικανοποιητική μυϊκή ισχύ και έζησαν κατά μέσο όρο 38 εβδομάδες.
Ο καθηγητής Kaufman ανέφερε στο BBC Online ότι η νέα θεραπεία δεν πρέπει να δημιουργεί ψεύτικες ελπίδες και ότι θα εφαρμοστεί σε ανθρώπους σε τέσσερα με πέντε χρόνια. Η έρευνα δημοσιεύθηκε στην επιστημονική επιθεώρηση Journal of Cell Biology.