Πολύ κοντά στην πρώτη στοχευμένη θεραπεία για τη νόσο Cushing
Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για την πασιρεοτίδη, μία νέα θεραπεία για την αντιμετώπιση της νόσου Cushing.
Αυτό αποτελεί ένα ιδιαιτέρως ενθαρρυντικό νέο για τους συγκεκριμένους ασθενείς, αφού έως τώρα, δεν υπάρχει στην Ευρωπαϊκή Ένωση (αλλά και παγκοσμίως) εγκεκριμένη φαρμακευτική θεραπεία ειδικά για τη νόσο αυτή.
Το σύνδρομο Cushing είναι μια σπάνια ενδοκρινική διαταραχή, προκαλούμενη από την υπερπαραγωγή κορτιζόλης, μίας ορμόνης ζωτικής σημασίας που συμβάλλει στη ρύθμιση του μεταβολισμού, διατηρεί την καρδιαγγειακή λειτουργία, και βοηθά τον οργανισμό να ανταποκριθεί σε καταστάσεις στρες.
Νόσος Cushing χαρακτηρίζεται το είδος του συνδρόμου Cushing, που προκαλείται από καλόηθες υποφυσιακό αδένωμα, που εκκρίνει μία πεπτιδική ορμόνη γνωστή και ως φλοιοεπινεφριδιοτρόπος ορμόνη (ACTH). Η θεραπεία εκλογής είναι η χειρουργική αφαίρεση του αδενώματος (αδενεκτομή), που γίνεται μέσω της διασφηνοειδούς οδού.
Η νόσος Cushing είναι σπάνια αλλά σοβαρή πάθηση, η οποία προσβάλλει 1-2 άτομα ανά εκατομμύριο πληθυσμού ετησίως. Εμφανίζεται κυρίως σε ενήλικες γυναίκες από 20 έως 50 ετών.
Συμπτώματα της νόσου αποτελούν η αύξηση σωματικού βάρους, η παχυσαρκία κορμού, το πανσεληνοειδές προσωπείο, η έντονη κόπωση και αδυναμία, οι πορφυρές ραβδώσεις του δέρματος, η οπισθοτραχηλική απόθεση λίπους, η κατάθλιψη και το άγχος.
Η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής βασίστηκε στα δεδομένα που προέκυψαν από την κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ, με την ονομασία PASPORT-CUSHINGS, τη μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη μελέτη για την αξιολόγηση φαρμακευτικής θεραπείας για ασθενείς που πάσχουν από τη συγκεκριμένη νόσο.
Στη μελέτη, οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε δύο ομάδες, στις οποίες χορηγήθηκε πασιρεοτίδη, μέσω υποδόριας ένεσης σε δόσεις 900µg και 600µg, δύο φορές ημερησίως. Στην ομάδα που έλαβε δόση 900µg, επετεύχθη το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης, δηλαδή ομαλοποιήθηκαν τα επίπεδα ελεύθερης κορτιζόλης ούρων (UFC), η οποία συνιστά το βασικό δείκτη βιοχημικού ελέγχου της νόσου.
Η πασιρεοτίδη, ως θεραπεία για τη νόσο Cushing, ανήκει στην κατηγορία των λεγόμενων «ορφανών φαρμάκων». Ο χαρακτηρισμός «ορφανό φάρμακο» αποδίδεται σε θεραπείες για σπάνιες παθήσεις, ο επιπολασμός των οποίων ορίζεται στην Ευρωπαϊκή Ένωση ως λιγότερα των 5 περιστατικών ανά 10.000 άτομα.
Σημειώνεται ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή συνήθως ακολουθεί τις συστάσεις της CHMP και ανακοινώνει την τελική της απόφαση σε διάστημα τριών μηνών από την ημερομηνία της αρχικής γνωμοδότησης. Η απόφαση θα έχει ισχύ για τα 27 κράτη-μέλη της ΕΕ, καθώς και για Ισλανδία και Νορβηγία.
health.in.gr
- Γροιλανδία: Ο Ρούτε του ΝΑΤΟ λέει ότι συζήτησε με τον Τραμπ τρόπους για να «παραμείνει ασφαλής η Αρκτική»
- Κίνηση: Χάος στους δρόμους – Στο «κόκκινο» ο Κηφισός, πού αλλού υπάρχουν προβλήματα
- UBS Sees Greek Banks as Undervalued, Raises Price Targets
- Μπακς – Θάντερ 102-122: Ήττα για τα «Ελάφια» παρά τη «γεμάτη» εμφάνιση του Αντετοκούνμπο (vid)
- Κακοκαιρία: Ποιοι δρόμοι παραμένουν κλειστοί στην Αττική
- Η «ανάπτυξη» του Κυριάκου Μητσοτάκη δεν μπορεί να συγκαλύψει τον πραγματικό οικονομικό και κοινωνικό μαρασμό της χώρας
- Επιστροφή στην ευρωπαϊκή «δράση» για Παναθηναϊκό και ΠΑΟΚ
- Ήθελα να του ρίξω γροθιά στο πρόσωπο: Η περίεργη χημεία των Μάθιου ΜακΚόναχι και Γούντι Χάρελσον στο True Detective
Ακολουθήστε το in.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Πέμπτη 22.01.2026]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2026/01/josh-gordon-h8Od9ze-0o-unsplash-315x220.jpg)
Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442