Νέα γενετική τεχνική θεραπεύει την Σοβαρή Συνδυασμένη Ανοσοανεπάρκεια
Λονδίνο: Μια τεχνική που μπορεί να διορθώσει τα γενετικά λάθη που κρύβονται πίσω από νοσήματα του ανθρώπινου οργανισμού, παρουσιάστηκε προσφάτως από Αμερικανούς ειδικούς, σύμφωνα με δημοσίευμα του Nature.
Λονδίνο: Μια τεχνική που μπορεί να διορθώσει τα γενετικά λάθη που κρύβονται πίσω από νοσήματα του ανθρώπινου οργανισμού, παρουσιάστηκε προσφάτως από Αμερικανούς ειδικούς, σύμφωνα με δημοσίευμα του Nature.
Η γονιδιακή θεραπεία έχει δημιουργήσει πολλές ελπίδες θεραπείας, αλλά κατά το παρελθόν έχει συναντήσει αρκετά εμπόδια, διότι η εισαγωγή επιπλέον γονιδίων στον ανθρώπινο οργανισμό μπορεί να έχει πολλές και επικίνδυνες παρενέργειες.
Η νέα τεχνική που δημιούργησαν οι ερευνητές της εταιρείας Sangamo Biosciences ακολουθεί μια διαφορετική τακτική: διορθώνει την μετάλλαξη που προκαλεί την ασθένεια στο αρχικό γονίδιο.
Μάλιστα όπως προκύπτει από το δημοσίευμα η νέα αυτή μέθοδος μπορεί να διορθώσει με επιτυχία το ελαττωματικό γονίδιο που προκαλεί τη Σοβαρή Συνδυασμένη Ανοσοανεπάρκεια, μια σπάνια γενετική ασθένεια που αφήνει τα παιδιά εκτεθειμένα στις λοιμώξεις.
Για την αποκατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου ο Δρ Μάικλ Χολμς αρχικά σχεδίασε μια πρωτεΐνη ικανή να κινηθεί διαμέσου των εκατομμυρίων «γραμμάτων» του ανθρώπινου DNA για να βρει μια απλή αλληλουχία 24 βάσεων εντός του ελαττωματικού γονιδίου που προκαλεί τη Σοβαρή Συνδυασμένη Ανοσοανεπάρκεια.
Συγχώνευσε την πρωτεΐνη με ένα ένζυμο που «τρυπώνει» στο DNA και τελικά φτάνει στην επίμαχη τοποθεσία.
Στόχος των επιστημόνων ήταν να εισάγουν στο ένζυμο σε ανθρώπινα κύτταρα μαζί με ένα φρέσκο τμήμα DNA που ταίριαζε στο ελαττωματικό γονίδιο, αλλά δεν έφερε τις μεταλλάξεις. Διαχωρίζοντας το DNA προκαλείται ανασυνδυασμός, κατά τον οποίο το κύτταρο προσπαθεί να επουλώσει μια τομή ανταλλάσσοντας ολόκληρη την περιοχή με ένα γερό κλάσμα, στην προκειμένη περίπτωση με μια μη μεταλλαγμένη ακολουθία DNA.
Σε πείραμα που έγινε, οι επιστήμονες απέδειξαν ότι μπορούσαν να αλλάξουν το γονίδιο που ευθυνόταν για την Σοβαρή Συνδυασμένη Ανοσοανεπάρκεια περίπου στο 20% των ανθρώπινων ανοσοποιητικών κυττάρων, τα οποία καταστρέφονται από την ασθένεια.
Η μέθοδος επί του παρόντος δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη διόρθωση κυττάρων εντός του σώματος, αλλά οι επιστήμονες πιστεύουν ότι μπορούν να εξάγουν αρχέγονα κύτταρα, τα οποία δίνουν έναυσμα στο κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος να διορθώσουν τις μεταλλάξεις τους, και να τα επανεισάγουν στο σώμα του ασθενή.
Η ομάδα του Δρ Χολμς είναι η πρώτη που σχεδίασε ένα ένζυμο που με επιτυχία αναγνωρίζει ένα μεταλλαγμένο γονίδιο που προκαλεί μια ασθένεια. Ελπίζει ότι αυτή η τεχνική θα αποδειχθεί ασφαλέστερη μέθοδος θεραπείας της Σοβαρής Συνδυασμένης Ανοσοανεπάρκειας απ’ ότι η παραδοσιακή γονιδιακή θεραπεία.
Πάντως παραδέχεται ότι ακόμα υπάρχουν αρκετά εμπόδια, όπως για παράδειγμα να αποδειχθεί δύσκολος ο σχεδιασμός ενζύμων που αναγνωρίζουν συγκεκριμένα σημεία του γονιδιώματος. Επίσης υπάρχουν φόβοι ότι το ένζυμο μπορεί να εισβάλλει σε ένα λάθος σημείο και να βλάψει το DNA.
Αξίζει να σημειωθεί ότι η ίδια ερευνητική ομάδα αναπτύσσει επίσης μια τεχνική ανίχνευσης του HIV, εισάγοντας ένα ελάττωμα στο γονίδιο στα κύτταρα του ανοσοποιητικού, ώστε να μπορεί πλέον ο ιός να εισβάλει σε αυτά.
![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Τρίτη 09.12.2025]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/astronomy-3094066_1920-315x220.jpg)
Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442