Έγκριση από την Κομισιόν στην πρώτη θεραπεία της υπερτροφικής καρδιοπάθειας

Μια χρόνια, εξαντλητική νόσος που εξελίσσεται, είναι η συμπωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, στην οποία η υπερβολική σύσπαση του καρδιακού μυός και η μειωμένη ικανότητα πλήρωσης της αριστερής κοιλίας μπορεί να δημιουργήσουν δυσκολίες κυκλοφορίας του αίματος στο υπόλοιπο σώμα, οδηγώντας στην εμφάνιση εξαντλητικών συμπτωμάτων και καρδιακής δυσλειτουργίας.

Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια μπορεί να έχει κληρονομικό χαρακτήρα και να εμφανιστεί σε κάθε ηλικία. Οι ασθενείς συνήθως διαγιγνώσκονται στην ηλικία μεταξύ 40 ή 50 ετών και εμφανίζουν, σε ποσοστό 50%, κληρονομική προδιάθεση.

Τα συμπτώματά της είναι η δυσκολία στην αναπνοή, ζάλη και κόπωση, αλλά και σοβαρές επιπλοκές, όπως η καρδιακή ανεπάρκεια, οι αρρυθμίες, το εγκεφαλικό επεισόδιο και σε σπάνιες περιπτώσεις (περίπου 1%), οδηγεί σε αιφνίδιο καρδιακό θάνατο.

Υπολογίζεται ότι η αποφρακτική υπερτροφική καρδιοπάθεια προσβάλλει 400.000-600.000 άτομα παγκοσμίως, ωστόσο πολλοί ασθενείς παραμένουν αδιάγνωστοι ή ασυμπτωματικοί.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το mavacamten της Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας σε ενήλικους ασθενείς (κατηγορίας II-III κατά την Καρδιολογική Εταιρεία Νέας Υόρκης, NYHA).

Το mavacamten είναι ο πρώτος και μοναδικός αλλοστερικός και αναστρέψιμος εκλεκτικός αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης που εγκρίνεται σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης (δεν περιλαμβάνεται η Μ. Βρετανία) και ο πρώτος αναστολέας καρδιακής μυοσίνης που στοχεύει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε σε θετικά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3, τη μελέτη EXPLORER-HCM και τη μελέτη VALOR-HCM. Το φάρμακο διατίθεται σε μορφή κάψουλας 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg.

«Η έγκριση του mavacamten σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι θα έχουν πλέον ως θεραπευτική επιλογή έναν πρώτο στην κατηγορία του αναστολέα καρδιακής μυοσίνης που αντιμετωπίζει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας. Είμαστε υπερήφανοι που προσφέρουμε τη συγκεκριμένη καινοτόμο θεραπεία σε περισσότερους ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο, ενισχύοντας ταυτόχρονα τη δέσμευσή μας να αξιοποιούμε την επιστήμη για να αλλάζουμε τις ζωές των ασθενών σε παγκόσμια κλίμακα», δήλωσε ο επικεφαλής ιατρός της Bristol Myers Squibb Samit Hirawat.

«Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία πάθηση που αλλάζει τη ζωή των ασθενών, καθώς τα συμπτώματά της μπορούν να επηρεάσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής τους. Τα θετικά αποτελέσματα από τις δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3 τεκμηριώνουν ότι το mavacamten κατέδειξε αποτελεσματικότητα σε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, μεταξύ των οποίων η βελτίωση στην ικανότητα άσκησης και του φορτίου των συμπτωμάτων για τους συγκεκριμένους ασθενείς», δήλωσε ο Καθηγητής Καρδιολογίας στο Πανεπιστήμιο της Φλωρεντίας και Επικεφαλής του τμήματος Καρδιολογίας στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο Meyer στη Φλωρεντία Iacopo Olivotto. Ως κύριος ερευνητής της κλινικής μελέτης EXPLORER-HCM, ο κ. Olivotto δήλωσε ευγνώμων στους ασθενείς που διαδραμάτισαν καίριο ρόλο σε αυτήν την έγκριση και εξέφρασε την ανυπομονησία του να καταστεί το νέο φάρμακο διαθέσιμο στους ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι περίμεναν πολύ καιρό μια νέα θεραπευτική επιλογή».

Το mavacamten μειώνει το κλάσμα εξώθησης της αριστερής κοιλίας της καρδιάς (LVEF) και μπορεί να προκαλέσει καρδιακή ανεπάρκεια λόγω συστολικής δυσλειτουργίας. Γι΄ αυτό απαιτείται η αξιολόγηση του LVEF με την πραγματοποίηση ηχοκαρδιογραφήματος πριν από και κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Δεν συνιστάται η έναρξη θεραπείας σε ασθενείς με LVEF κάτω από 55%, ενώ με LVEF κάτω από 50% ή εάν ο ασθενής εμφανίζει συμπτώματα καρδιακής ανεπάρκειας ή επιδείνωση της κλινικής κατάστασης, πρέπει να διακόπτεται η λήψη του.