Γονιδιακή θεραπεία προσφέρει μυική ενδυνάμωση σε πειραματόζωα
Ουάσινγκτον: Η «μόλυνση» του οργανισμού με έναν γενετικά τροποποιημένο ιό που αναπτύχθηκε σε αμερικανικό εργαστήριο σταματά την αποδόμηση των μυών και μπορεί ακόμα και να τους δυναμώσει, δείχνουν οι πρώτες δοκιμές σε πιθήκους.
Ουάσινγκτον: Η «μόλυνση» του οργανισμού με έναν γενετικά τροποποιημένο ιό που αναπτύχθηκε σε αμερικανικό εργαστήριο σταματά την αποδόμηση των μυών και μπορεί ακόμα και να τους δυναμώσει, δείχνουν οι πρώτες δοκιμές σε πιθήκους.
Η πειραματική γονιδιακή θεραπεία «θα μπορούσε να βελτιώσει τη μυική μάζα και λειτουργικότητα σε ασθενείς με ορισμένες εκφυλιστικές διαταραχές των μυών», όπως η μυική δυστροφία ή η πολλαπλή σκλήρυνση, γράφουν στην επιθεώρηση Science Translational Medicine ερευνητές του Εθνικού Νοσοκομείου Παίδων του Οχάιο.
Ο τροποποιημένος ιός χρησιμοποιήθηκε ως φορέας για τη μεταφορά ενός ανθρώπινου γονιδίου. Πρόκειται για το ανθρώπινο γονίδιο της φολλιστατίνης, μιας γλυκοπρωτεΐνης η οποία με τη σειρά της ανταγωνίζεται τη μυοστατίνη, μια ουσία που φυσιολογικά αποτρέπει την υπερβολική ανάπτυξη των μυικών ινών.
Όταν ο ιός χορηγήθηκε με ένεση στους μηρούς υγιών μακάκων, οι μύες της περιοχής άρχισαν να μεγαλώνουν σε διάστημα τριών μηνών, αναφέρει το πρακτορείο Reuters.
Η μυική ενδυνάμωση διατηρήθηκε για τουλάχιστον 15 μήνες, ένδειξη ότι τα αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας είναι μόνιμα ή τουλάχιστον ημιμόνιμα.
Οι ερευνητές διευκρινίζουν πάντως ότι η αποτελεσματικότητα της γονιδιακή θεραπείας σε ασθενείς δεν έχει επιβεβαιωθεί, δεδομένου ότι τα πειραματόζωα δεν έπασχαν από κάποια εκφυλιστική ασθένεια των μυών.
Το σημαντικό πάντως ήταν ότι η μόλυνση με τον τροποποιημένο ιό δεν προκάλεσε καρκίνο, όπως είχε συμβεί παλαιότερα σε ορισμένες δοκιμές πειραματικών γονιδιακών θεραπειών.