Απευθείας χορήγηση φαρμάκων στον εγκέφαλο

Χρησιμοποιώντας «μεταφορείς» του ανθρώπινου σώματος, τα exosomes, οι ερευνητές διοχέτευσαν φαρμακευτικές ουσίες στον εγκέφαλο ενός ποντικιού, σε πειραματικό περιβάλλον.

Όπως γράφουν οι συντάκτες της μελέτης στο επιστημονικό έντυπο Nature Biotechnology, η εξέλιξη αυτή κρίνεται σημαντική καθώς μπορεί να αλλάξει τον τρόπο θεραπείας παθήσεων όπως η νόσος Αλτσχάιμερ, η νόσος Πάρκινσον και η μυϊκή δυστροφία.

Μια απ’ τις προκλήσεις που πρέπει να αντιμετώπιση η Ιατρική ως προς την αντιμετώπιση των παθήσεων αυτών, είναι η θεραπεία να διαπεράσει τον φραγμό αίματος-εγκεφάλου. Ο φραγμός αυτός προστατεύει τον εγκέφαλο, εμποδίζοντας τα βακτήρια να περάσουν από το αίμα στον εγκέφαλο, χωρίς να διαταράσσεται η ροή του οξυγόνου.

Ωστόσο, αυτό προκαλεί προβλήματα στους επιστήμονες, καθώς στις περισσότερες περιπτώσεις τα φάρμακα δεν καταφέρνουν να «σπάσουν τον φραγμό αυτό.

Στην παρούσα μελέτη, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν exosomes, για να διαπεράσουν τον φραγμό αίματος-εγκεφάλου. Πρόκειται για μικροσκοπικά κυστίδια (διαμέτρου 30-100nm) που απελευθερώνονται στο εξωκυτταρικό περιβάλλον από μια ποικιλία διαφορετικών κυττάρων όπως, αλλά όχι απαραίτητα, τα ογκοκύτταρα, τα δενδρικά κύτταρα, τα λεμφοκύτταρα, τα μεσοθηλιακά και επιθηλιακά κύτταρα ή κύτταρα από διαφορετικούς ιστούς και όργανα.

Οι επιστήμονες σύλλεξαν exosomes από δενδρικά κύτταρα (τμήμα του ανοσοποιητικού συστήματος που φυσιολογικά παράγουν μεγάλο αριθμό exoomes) τρωκτικών.

Στην συνέχεια «έλιωσαν» τα exosomes με πρωτεΐνες από ιό της λύσσας, που προσδένονται στους υποδοχείς της ακετυλχολίνης στα εγκεφαλικά κύτταρα, ώστε τα exosomes να στοχεύσουν τον εγκέφαλο.

Τέλος, «γέμισαν» τα exosomes με ένα τμήμα γενετικού κώδικα, siRNA, και τα ένεσαν στα ποντίκια.
Το siRNA έφτασε στα εγκεφαλικά κύτταρα και απενεργοποίησε το γονίδιο BACE1, που εμπλέκεται στη νόσο Αλτσχάιμερ. Οι επιστήμονες κατέγραψαν 60% μείωση στην δραστηριότητα του γονιδίου.
«Τα αποτελέσματα είναι κρίσιμα και ενθουσιώδη. Είναι η πρώτη φορά που διερευνάται το φυσικό αυτό σύστημα, ως προς τη χορήγηση φαρμάκων», υπογραμμίζει ο Δρ Μάθιου Γουντ, επικεφαλής ερευνητής.

Η ομάδα πιστεύει ότι η μέθοδος μπορεί να τροποποιηθεί ώστε να θεραπεύει και άλλες παθήσεις σε άλλα σημεία του σώματος.

«Τώρα σχεδιάζουμε την αποστολή των exosomes στους μυες, αλλά οραματιζόμαστε την στόχευση οποιουδήποτε ιστού. Μπορεί μάλιστα να εξειδικευθεί, αλλάζοντας το φάρμακο», εξηγεί ο Δρ Γουντ.
Οι επιστήμονες σκοπεύουν να δοκιμάσουν τη θεραπεία σε ποντίκια με νόσο Αλτσχάιμερ, για να δουν να θα υπάρξει αλλαγή στην κατάστασή τους. Οι κλινικές δοκιμές στους ανθρώπους αναμένεται να ξεκινήσουν εντός πέντε ετών.