Γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται καλύτερη αντιμετώπιση της νόσου Πάρκινσον
Αμερικανοί επιστήμονες ανακοίνωσαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (22-28 Απριλίου) στη Βοστόνη, ότι με την έγχυση ενός γονιδίου στον εγκέφαλο 10 ασθενών κατόρθωσαν να μειώσουν έως και 35% τις δόσεις της λεβοντόπας που έπαιρναν, καθώς και να αυξήσουν κατά 4 ώρες το 24ωρο τις ώρες δίχως δυσκινησία.
Αμερικανοί επιστήμονες ανακοίνωσαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (22-28 Απριλίου) στη Βοστόνη, ότι με την έγχυση ενός γονιδίου στον εγκέφαλο 10 ασθενών κατόρθωσαν να μειώσουν έως και 35% τις δόσεις της λεβοντόπας που έπαιρναν, καθώς και να αυξήσουν κατά 4 ώρες το 24ωρο τις ώρες δίχως δυσκινησία.
Όπως είναι γνωστό, οι ασθενείς με νόσο Πάρκινσον που αρχίζουν να παίρνουν λεβοντόπα για την αντιμετώπιση της πάθησης, σταδιακά εμφανίζουν μειωμένη ανταπόκριση αφού το φάρμακο χάνει την αποτελεσματικότητά του και δεν την ανακτά παρά την αύξηση της δοσολογίας.
Η νέα μελέτη αν και μικρή δημιουργεί συγκρατημένη αισιοδοξία ότι θα μπορούσε να αποτελέσει την απαρχή για κάτι καλύτερο στο μέλλον.
Οι επιστήμονες με επικεφαλής τον Δρ Πολ Λαρσον, καθηγητή Κλινικής Νευροχειρουργικής στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο, θέλησαν να εξακριβώσουν εάν θα μπορούσαν να διορθώσουν το πρόβλημα με την λεβοντόπα, κάνοντας έγχυση του γονιδίου που κωδικοποιεί το ένζυμο AADC σε μία δομή του εγκεφάλου που λέγεται κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα και παίζει καθοριστικό ρόλο στις κινήσεις. Το γονίδιο τοποθετήθηκε σε έναν αβλαβή ιό και η έγχυση έγινε με μικροχειρουργική επέμβαση ενώ οι ασθενείς βρίσκονταν σε μαγνητικούς τομογράφους, ώστε να βλέπουν οι γιατροί με ακρίβεια το σημείο της έγχυσης.
Οι ερευνητές ήλπιζαν ότι μόλις το γονίδιο του AADC εξαπλωνόταν στα κύτταρα του κελύφους, θα «γυρνούσε πίσω το ρολόι του χρόνου», ώστε να ξαναρχίσει η λεβοντόπα να μετατρέπεται σε ντοπαμίνη. Πρωταρχικός στόχος της έρευνάς τους, όμως, ήταν να αξιολογήσουν την ασφάλεια της γονιδιοθεραπείας τους και δευτερεύων στόχος να αξιολογήσουν την έκφραση και τη δραστηριότητα του ενζύμου AADC μετά τη θεραπεία. Γι’ αυτό οι 10 ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη τους έπασχαν από προχωρημένη νόσο Πάρκινσον.
Όπως διαπίστωσαν, η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή από όλους, αφού δεν εκδήλωσαν ιδιαίτερες παρενέργειες, ενώ έξι μήνες μετά την έγχυση η ενζυμική δραστηριότητα είχε αυξηθεί έως 56%, ανάλογα με την δόση του γονιδίου που χορηγήθηκε (δοκιμάστηκαν δύο διαφορετικές δόσεις, μία χαμηλή και μία υψηλή).
Επιπρόσθετα, στους 12 μήνες από την έγχυση η κινητική λειτουργία και η ποιότητα ζωής των ασθενών είχε βελτιωθεί αισθητά και έτσι μπόρεσαν να μειώσουν τις δόσεις της λεβοντόπας που έπαιρναν.
«Είναι συναρπαστικό και ελπιδοφόρο, αλλά η μελέτη αυτή αποτελεί ουσιαστικά την πρώτη φάση των κλινικών δοκιμών, ο αριθμός των ασθενών είναι πολύ μικρός και πρέπει να είμαστε συγκρατημένα αισιόδοξοι διότι έχουμε δει θεραπείες να αποτυγχάνουν ακόμα και στο τελικό στάδιο των κλινικών δοκιμών», σχολιάζει ο ο νευρολόγος Παναγιώτης Ι. Ζήκος, υπεύθυνος του Ιατρείου Νόσου Πάρκινσον και Συναφών Διαταραχών του 251 Γενικού Νοσοκομείου Αεροπορίας. «Επιπλέον, πρέπει να δούμε πόσο καιρό θα διαρκέσει η “αναγέννηση” της παραγωγής του ενζύμου, καθώς και αν θα επαληθευτούν αυτά τα ενθαρρυντικά πρώτα ευρήματα σε μεγαλύτερες πληθυσμούς ασθενών. Και βεβαίως πρέπει να δούμε αν θα υπάρξουν μακροπρόθεσμες παρενέργειες από τη μέθοδο. Παρόλα αυτά, είναι ένα σημαντικό πρώτο βήμα που θα μπορούσε στο μέλλον να παρατείνει τη διάρκεια της ανταπόκρισης των ασθενών στα φάρμακα και την καλή ποιότητα ζωής που επιτυγχάνεται με αυτά», συμπληρώνει.
health.in.gr
- Τραμπ: Το σχέδιο για ένα νέο μπλοκ ισχύος με 5 μέλη
- Καμπότζη και Ταϊλάνδη συνεχίζουν τις εχθροπραξίες παρότι ο Τραμπ ανακοινώνει συμφωνία κατάπαυσης του πυρός
- Ρουμανία: Διαδηλώσεις κατά της διαφθοράς στο δικαστικό σύστημα – Αποκαλύψεις για πιέσεις από υψηλά κλιμάκια
- Ουκρανία: Ο Τραμπ «στέλνει τον Γουίτκοφ στο Βερολίνο» για συνομιλίες με τον Ζελένσκι και ευρωπαίους ηγέτες
- ΗΠΑ – Βενεζουέλα: Αποστρατεύτηκε ο ναύαρχος που έδωσε εντολή για χτύπημα σε επιζώντες
- Βόρεια Κορέα: Το εγκώμιο στρατιωτών που επέστρεψαν από τη Ρωσία έπλεξε ο Κιμ Γιονγκ Ουν
- Ουκρανία: O Τραμπ ζήτησε από τις Ε3 να πιέσουν τον Ζελένσκι να συμφωνήσει με τη Ρωσία
- Βενεζουέλα: «Ο Μαδούρο να καταλάβει ότι πρέπει να φύγει», λέει η Ματσάδο
Ακολουθήστε το in.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

![H στιγμή της επίθεσης στο τουρκικό πλοίο από τη Ρωσία με Geran 2 / Shahed 136 [βίντεο]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/CENK-RORO-2-111x85.jpg)




![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Σάββατο 13.12.2025]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/nathan-anderson-npruZYZgfA0-unsplash-315x220.jpg)











































![Ιράν: Οι Φρουροί της Επανάστασης κατέσχεσαν δεξαμενόπλοιο με «λαθραίο ντίζελ» [βίντεο]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/Iran-tanker-1-315x220.jpg)












Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442