Τροποποιημένος ιός HIV δείχνει να θεραπεύει γενετικό σύνδρομο
Χρησιμοποιώντας μια άκακη μορφή του HIV ως όχημα για την εισαγωγή ενός επιπλέον γονιδίου στα ανθρώπινα κύτταρα, γάλλοι και βρετανοί ερευνητές θεράπευσαν έξι παιδιά που έπασχαν από σπάνια γενετική ασθένεια του αίματος.
Χρησιμοποιώντας μια άκακη μορφή του HIV ως όχημα για την εισαγωγή ενός επιπλέον γονιδίου στα ανθρώπινα κύτταρα, γάλλοι και βρετανοί ερευνητές θεράπευσαν έξι παιδιά που έπασχαν από σπάνια γενετική ασθένεια του αίματος.
Το σύνδρομο Ουίσκοτ-Όλντριχ (WAS) οφείλεται σε μετάλλαξη του γονιδίου was το οποίο εκφράζεται στα αιμοποιητικά κύτταρα του μυελού των οστών. Οι ασθενείς, συχνότερα άνδρες, παρουσιάζουν αιμορραγίες, βαρύ έκζεμα, επαναλαμβανόμενες μολύνσεις και αυτοάνοσες αντιδράσεις που μπορούν να οδηγήσουν σε καρκίνο.
Σήμερα, η μόνη διαθέσιμη θεραπεία είναι η καταστροφή του ελαττωματικού μυελού των οστών με ακτινοβολία και η μεταμόσχευση μυελού των οστών από συμβατό δότη.
Διαβάστε επίσης:
- Είκοσι χρόνια μετά, επενδύσεις στις γονιδιακές θεραπείες
- Αστρονομικό το κόστος της πρώτης γονιδιακής θεραπείας
- Γονιδιακή θεραπεία αποτελεσματική κατά της αιμοφιλίας Β
Γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται να καταργήσει τους βηματοδότες
Στις προκαταρκτικές δοκιμές της νέας γενετικής θεραπείας συμμετείχαν έξι παιδιά, ηλικία 8 μηνών έως 16 ετών, για τα οποία δεν είχε βρεθεί συμβατός δότης. Σε πρώτη φάση, οι γιατροί συνέλεξαν βλαστικά κύτταρα του αίματος, τα οποία μολύνθηκαν εσκεμμένα με μια αβλαβή μορφή του HIV σχεδιασμένη να μεταφέρει υγιή αντίγραφα του γονιδίου was.
Τα «διορθωμένα» αυτά κύτταρα επιστράφηκαν στον οργανισμό των ασθενών, οι οποίοι είχαν υποβληθεί πρώτα σε χημειοθεραπεία για την καταστροφή των ελαττωματικών βλαστικών κυττάρων του αίματος.
Έξι μήνες μετά τη χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας, όλοι οι ασθενείς παρέμεναν ελεύθεροι από λοιμώξεις και εκζέματα. Ένα από τα παιδιά είδε την αρθρίτιδά του να υποχωρεί και ένα άλλο απαλλάχθηκε από τη φλεγμονή των αγγείων και σηκώθηκε από την αναπηρική καρέκλα. Μικρότερες βελτιώσεις καταγράφηκαν στην πήξη του αίματος και τη μείωση της αιμορραγίας.
Οι δοκιμές της θεραπείας, την οποία ανέπτυξε η εταιρεία Genethon, προγραμματίζεται τώρα να συνεχιστούν στην τελική Φάση ΙΙΙ.
Παρουσιάζοντας τη μελέτη τους στην έγκριτη επιθεώρηση JAMA, οι ερευνητές επισημαίνουν ότι η ίδια προσέγγιση θα μπορούσε να εφαρμοστεί για την ίαση κι άλλων γενετικών ασθενειών.
Επιμέλεια: Βαγγέλης Πρατικάκης
Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ
- Το παλαιότερο εστιατόριο στον κόσμο συμπλήρωσε 300 χρόνια – Αργοψημένο γουρουνόπουλο και φάντασμα στο κελάρι
- Βαρδούσια: Άκαρπες οι έρευνες για τους τρεις ορειβάτες που αγνοούνται – Εντοπίστηκε το αυτοκίνητό τους
- Σέρρες: Κανένα ίχνος του διοικητή του Πυροσβεστικού Σώματος – Γνώριζε καλά την περιοχή που εξαφανίστηκε
- Μίλτος Τεντόγλου: «Δεν μου παίρνει κανείς δώρο τα Χριστούγεννα»
- Θεσσαλονίκη: Μέσα από τις φυλακές φαίνεται πως δόθηκε η εντολή για το χτύπημα σε τράπεζα στον Εύοσμο
- Επικό βίντεο: Η κόρη του Τσικίνιο τραγουδάει τον ύμνο του Ολυμπιακού (vid)
- Μαρκ Ρούτε: «Οι ΗΠΑ υποστηρίζουν πλήρως το ΝΑΤΟ και την Ευρώπη»
- Σκοταδισμός: Η Banda Entopica τραγούδησε σλάβικα και ο δήμαρχος Φλώρινας διέκοψε τη συναυλία
![Χρυσή βίζα: Μειώνονται οι αιτήσεις – Γιατί φρενάρει η ζήτηση [πίνακες]](https://www.ot.gr/wp-content/uploads/2025/11/golden-visa-768x516-1-1-300x300.jpg)
Ακολουθήστε το in.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Πέμπτη 25.12.2025]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/evgeni-tcherkasski-bE4C_M7M4xY-unsplash-1-315x220.jpg)
![Χρυσή βίζα: Μειώνονται οι αιτήσεις – Γιατί φρενάρει η ζήτηση [πίνακες]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/ot_golden_visa24_1-1200x703-315x220.jpg)
Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442