Γονιδιακή θεραπεία αναστρέφει προσωρινά τα συμπτώματα της αιμοφιλίας
Νέα Υόρκη: Επιστήμονες από τρία νοσοκομεία της Βοστόνης των ΗΠΑ κατάφεραν, αξιοποιώντας τη γενετική μηχανική, να αναστρέψουν προσωρινά μερικά από τα συμπτώματα της αιμοφιλίας. Η αιμοφιλία είναι ένα κληρονομικό νόσημα, χαρακτηρίζεται από διαταραχή στην πήξη του αίματος και οφείλεται στην έλλειψη μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται παράγοντας πήξης VIII.
Νέα Υόρκη: Επιστήμονες από τρία νοσοκομεία της Βοστόνης των ΗΠΑ κατάφεραν, αξιοποιώντας τη γενετική μηχανική, να αναστρέψουν προσωρινά μερικά από τα συμπτώματα της αιμοφιλίας. Η αιμοφιλία είναι ένα κληρονομικό νόσημα, χαρακτηρίζεται από διαταραχή στην πήξη του αίματος και οφείλεται στην έλλειψη μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται παράγοντας πήξης VIII.
Η ασθένεια προσβάλλει έναν στους 5.000 άνδρες στις ΗΠΑ, το 60% εκ των οποίων εκδηλώνει τη σοβαρή μορφή της νόσου, που εκδηλώνεται με αυτόματες αιμορραγίες στις αρθρώσεις, στους μαλακούς ιστούς και στα ζωτικά όργανα.
Οι ασθενείς αυτοί είναι απαραίτητο να υποβάλλονται σε μεταγγίσεις του παράγοντα πήξης VIII σε τακτά χρονικά διαστήματα. Το κόστος της συγκεκριμένης θεραπείας ανέρχεται σε 100.000 δολάρια ετησίως.
Οι επιστήμονες απέσπασαν κύτταρα δέρματος, γνωστά ως ινοβλάστες, από αιμοφιλικούς ασθενείς και σε αυτά εισήγαγαν -με τη βοήθεια ηλεκτρικού ρεύματος- μικρά τμήματα DNA, τα οποία έφεραν τα «υγιή» γονίδια που ευθύνονται για την παραγωγή του παράγοντα πήξης VIII. Στη συνέχεια (τα κύτταρα του δέρματος), αφού τα απομόνωσαν, τα καλλιέργησαν σε δοκιμαστικό σωλήνα και τα εμφύτευσαν στην κοιλιά των ασθενών.
Η μέθοδος είχε επιτυχία σε τέσσερις από τους έξι εθελοντές, οι οποίοι χρειάζονταν πλέον λιγότερες μεταγγίσεις, ενώ σε δύο εξ αυτών ο παράγοντας VIII έφτασε σε τόσο επίπεδα υψηλά, ώστε η νόσος από «σοβαρή» χαρακτηρίστηκε «μέτρια» ή «ήπια».
Το απογοητευτικό βέβαια ήταν ότι έπειτα από δέκα μήνες από το πείραμα όλα τα σημεία βελτίωσης είχαν εξαφανιστεί.
Παράλληλα, ο επικεφαλής της ερευνητικής ομάδας, Δρ Ντέιβιντ Ροθ, διευθυντής του κέντρου αιμοφιλίας στο Beth Israel Deaconess Medical Centre, ανέφερε στο BBC: «Διεξάγονται περαιτέρω μελέτες σε άλλους έξι ασθενείς, αλλά τα αποτελέσματα δεν έχουν ανακοινωθεί ακόμα.
Ο ίδιος πρόσθεσε ότι η τεχνική της μεταμόσχευσης κυττάρων θεωρείται ασφαλής, τα επίπεδα όμως του παράγοντα VIII δεν έφτασαν τα φυσιολογικά όρια σε κανέναν ασθενή. Και κατέληξε: «Πιστεύουμε, ωστόσο, ότι τα εμφυτευμένα κύτταρα μπορούν να οδηγήσουν σε θεραπεία που θα έχει διάρκεια».
Οι επιστήμονες προσπαθούν τώρα να διασφαλίσουν ότι το σώμα δεν θα απορρίπτει τους ιστούς που εμφυτεύθηκαν.
Η εργασία δημοσιεύθηκε στο περιοδικό New England Journal of Medicine.
![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Σάββατο 06.12.2025]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/pexels-eser-tokas-54876734-25854069-315x220.jpg)
![Επιθέσεις σε σιδηροδρομικό σταθμό και άλλες υποδομές στην Ουκρανία [βίντεο]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/photo_5305686788993126405_x-315x220.jpg)
Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442