Γονιδιακή θεραπεία προσφέρει μυική ενδυνάμωση σε πειραματόζωα

36

Η «μόλυνση» του οργανισμού με έναν γενετικά τροποποιημένο ιό που αναπτύχθηκε σε αμερικανικό εργαστήριο σταματά την αποδόμηση των μυών και μπορεί ακόμα και να τους δυναμώσει, δείχνουν οι πρώτες δοκιμές σε πιθήκους.

Η πειραματική γονιδιακή θεραπεία «θα μπορούσε να βελτιώσει τη μυική μάζα και λειτουργικότητα σε ασθενείς με ορισμένες εκφυλιστικές διαταραχές των μυών», όπως η μυική δυστροφία ή η πολλαπλή σκλήρυνση, γράφουν στην επιθεώρηση Science Translational Medicine ερευνητές του Εθνικού Νοσοκομείου Παίδων του Οχάιο.

Ο τροποποιημένος ιός χρησιμοποιήθηκε ως φορέας για τη μεταφορά ενός ανθρώπινου γονιδίου. Πρόκειται για το ανθρώπινο γονίδιο της φολλιστατίνης, μιας γλυκοπρωτεΐνης η οποία με τη σειρά της ανταγωνίζεται τη μυοστατίνη, μια ουσία που φυσιολογικά αποτρέπει την υπερβολική ανάπτυξη των μυικών ινών.

Όταν ο ιός χορηγήθηκε με ένεση στους μηρούς υγιών μακάκων, οι μύες της περιοχής άρχισαν να μεγαλώνουν σε διάστημα τριών μηνών, αναφέρει το πρακτορείο Reuters.

Η μυική ενδυνάμωση διατηρήθηκε για τουλάχιστον 15 μήνες, ένδειξη ότι τα αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας είναι μόνιμα ή τουλάχιστον ημιμόνιμα.

Οι ερευνητές διευκρινίζουν πάντως ότι η αποτελεσματικότητα της γονιδιακή θεραπείας σε ασθενείς δεν έχει επιβεβαιωθεί, δεδομένου ότι τα πειραματόζωα δεν έπασχαν από κάποια εκφυλιστική ασθένεια των μυών.

Το σημαντικό πάντως ήταν ότι η μόλυνση με τον τροποποιημένο ιό δεν προκάλεσε καρκίνο, όπως είχε συμβεί παλαιότερα σε ορισμένες δοκιμές πειραματικών γονιδιακών θεραπειών.

Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ