Γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται νίκη κατά της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας

36

Ο συνδυασμός γονιδιακής θεραπείας και θεραπευτικής κλωνοποίησης ίσως θα μπορούσε να καταπολεμήσει οριστικά τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, μια από τις συχνότερες κληρονομικές παθήσεις. Αμερικανοί ερευνητές κατάφεραν να θεραπεύσουν πειραματόζωα με μεταμόσχευση εμβρυϊκών κυττάρων που είχαν τροποποιηθεί γενετικά.

H δρεπανοκυτταρική αναιμία, ασθένεια από την οποία πάσχουν πέντε εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο, οφείλεται σε μετάλλαξη του γονιδίου της β-αιμοσφαιρίνης. Η γενετική βλάβη αλλάζει το σχήμα και τις ιδιότητες της αιμοσφαιρίνης, με αποτέλεσμα τα ερυθρά αιμοσφαίρια να παίρνουν σχήμα σαν δρεπάνι και να αδυνατούν να περάσουν μέσα από τα τριχοειδή αιμοφόρα αγγεία.

Όπως αναφέρουν οι Times του Λονδίνου, οι ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο αρχικά απομόνωσαν βλαστικά κύτταρα από έμβρυα ποντικών που έφεραν τη μετάλλαξη. Στη συνέχεια, πρόσθεσαν στα κύτταρα αυτά επιπλέον αντίγραφα του φυσιολογικού γονιδίου της β-αιμοσφαιρίνης.

Τα τροποποιημένα βλαστικά κύτταρα καλλιεργήθηκαν στο εργαστήριο και στη συνέχεια μεταμοσχεύθηκαν σε ποντίκια που επίσης εμφάνιζαν την ασθένεια. Τα βλαστικά κύτταρα μετατράπηκαν σε αιμοποιητικά κύτταρα και άρχισαν να παράγουν φυσιολογική αιμοσφαιρίνη, η οποία μείωσε θεαματικά τα συμπτώματα της νόσου.

Αν και η εφαρμογή γονιδιακών θεραπειών στον άνθρωπο απέχει ακόμα αρκετά χρόνια, οι ερευνητές πιστεύουν ότι η νέα προσέγγιση ανοίγει το δρόμο, τόσο για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας όσο και άλλων αιμοσφαιρινοπαθειών, όπως η μεσογειακή αναιμία.

Μάλιστα, η γονιδιακή θεραπεία θα συνδυάζεται στο μέλλον με θεραπευτική κλωνοποίση: Προκειμένου τα βλαστικά κύτταρα να ταιριάζουν ανοσολογικά με τον κάθε ασθενή, θα απομονώνονται όχι από ξένα έμβρυα, αλλά από έμβρυα που έχουν δημιουργηθεί από τον ίδιο τον ασθενή με μεθόδους κλωνοποίησης.

Η έρευνα δημοσιεύεται στο Proceedings of the National Academy of Sciences.

Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ