Τέσσερις νέοι είδαν και πάλι το φως έπειτα από επαναστατική πειραματική θεραπεία

30

Ελπίδες για τη θεραπεία πολλών ανίατων ασθενειών του αμφιβληστροειδούς δημιουργούν επιτυχημένες δοκιμές μιας πρωτοποριακής γονιδιακής θεραπείας, η οποία βελτίωσε την όραση τεσσάρων πασχόντων από κληρονομική μορφή τύφλωσης.

Όπως αναφέρουν Τα Νέα της Τρίτης, η επαναστατική θεραπεία, που βρίσκεται σε πειραματικό στάδιο, έγκειται σε μία και μόνο ένεση στον αμφιβληστροειδή χιτώνα, στο πίσω μέρος του ματιού.

Η πρώτηκλινική δοκιμή πραγματοποιήθηκε με επιτυχία σε τρεις νεαρούς ενηλίκους στο Νοσοκομείο Παίδων της Φιλαδέλφειας, που έπασχαν από συγγενή αμαύρωση του Λέμπερ (LCA, Leber congenital amaurosis), έναν σπάνιο και ανίατο εκφυλισμό των υποδοχέων φωτός που επιφέρει σταδιακή και πλήρη τύφλωση στον ασθενή γύρω στα 20 ή τα 30 του.

Μια δεύτερη κλινική μελέτη πραγματοποιήθηκε στη Βρετανία, επίσης σε τρεις νεαρούς ενηλίκους, ήταν επιτυχημένη μόνο στον έναν.

Μολονότι οι ασθενείς δεν ανέκτησαν μια εντελώς φυσιολογική όραση, τα ενθαρρυντικά προκαταρκτικά αποτελέσματα ανοίγουν τον δρόμο σε άλλες μελέτες αξιολόγησης αυτής της νεωτεριστικής θεραπείας, τόσο για τη LCΑ όσο και για άλλες ασθένειες του αμφιβληστροειδούς, υπογραμμίζει ο Δρ Αλμπερτ Μαγκουάιρ, καθηγητής στο Οφθαλμολογικό Τμήμα της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνιας.

Μετά τη θεραπεία, οι τρεις ασθενείς στις ΗΠΑ, δύο γυναίκες και ένας άνδρας ηλικίας αντιστοίχως 19, 26 και 26 ετών, κατάφεραν να διαβάσουν γραμμές του πίνακα που χρησιμοποιούν οι οφθαλμολόγοι για να ελέγχουν την όραση, ενώ προηγουμένως μπορούσαν να διακρίνουν μόνο τις κινήσεις του χεριού που έδειχνε στον πίνακα.

Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ