Η γονιδιακή θεραπεία εναντίον της διαταραχής του «Lorenzo’s oil»
Παρίσι: Γιατροί στη Γαλλία δοκίμασαν για πρώτη φορά μια γονιδιακή θεραπεία για την σπάνια νευρολογική ασθένεια που έγινε παγκόσμια γνωστή από την ταινία Lorenzo's Oil (Το Λάδι του Λορέντζο). Τα δύο αγόρια στα οποία εφαρμόστηκε βελτιώθηκαν σημαντικά.
Παρίσι: Γιατροί στη Γαλλία δοκίμασαν για πρώτη φορά μια γονιδιακή θεραπεία για την σπάνια νευρολογική ασθένεια που έγινε παγκόσμια γνωστή από την ταινία Lorenzo’s Oil (Το Λάδι του Λορέντζο). Τα δύο αγόρια στα οποία εφαρμόστηκε βελτιώθηκαν σημαντικά.
Η θεραπεία είχε ως στόχο το ελαττωματικό γονίδιο που προκαλεί τη φυλοσύνδετη αδρενολευκοδυστροφία (ALD), ένακληρονομικό νόσημα που καταστρέφει τη μυελίνη, την προστατευτική «μόνωση» των νευρικών κυττάρων.
Η ασθένεια μεταδίδεται από τη μητέρα στα αγόρια. Αρχικά προκαλεί διαταραχές της ομιλίας, του συντομισμού και της κοινωνικοποίσης, ενώ αργότερα ακολουθεί η άνοια και ο θάνατος, συνήθως εντός δέκα ετών από την εμφάνιση των πρώτων συμπτωμάτων.
Αιτία της ALD είναι μια μετάλλαξη στο γονίδιο ενός ενζύμου που απαιτείται για το μεταβολισμό ορισμένων λιπαρών οξέων. Ως αποτέλεσμα, οι ουσίες αυτές συσσωρεύονται στον εγκέφαλο και καταστρέφουν τα κύτταρα της μυελίνης.
Η μόνη ελπίδα μετά την εκδήλωση της ασθένειας είναι η μεταμόσχευση μυελού των οστών, ωστόσο αυτό δεν είναι πάντα εφικτό και αποτελεσματικό.
Ο Δρ Πατρίκ Ομπούρ, καθηγητής στο Νοσοκομείο Saint Vincent de Paul στο Παρίσι, χρησιμοποίησε μια τροποποιημένη μορφή του ιού HIV για να μεταφέρει αντίγραφα του υγιούς γονιδίου σε κύτταρα μυελού των οστών που είχαν απομονωθεί από τους ασθενείς.
Μετά την εισαγωγή του επιπλέον γονιδίου, τα κύτταρα μεταφέρθηκαν πίσω στα οστά των μικρών ασθενών, αναφέρει το Γαλλικό Πρακτορείο Ειδήσεων.
Έναν χρόνο μετά την επέμβαση, και τα δύο αγόρια έχουν βελτιωθεί σημαντικά, ανέφεραν οι ερευνητές σε συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, που πραγματοποιείται στο Ρότερνταμ.
Η ταινία Lorenzo’s Oil του 1992, με πρωταγωνιστές τον Νικ Νόλτε και τη Σούζαν Σαράντον, αφηγείται την πραγματική ιστορία των γονιών που επινόησαν ένα μείγμα ελαίων για να θεραπεύσουν το άρρωστο παιδί τους.
Το λάδι του Λορέντζο πράγματι επιβραδύνει την πορεία της ασθένειας, τουλάχιστον πριν εμφανιστούν τα πρώτα συμπτώματα.
health.in.gr
- Eξαφάνιση Λόρας: Μυστήριο με 18χρονη φίλη της που μένει στου Ζωγράφου – Τι ερευνούν οι Αρχές
- «Ακαδημαϊκές Ομιλίες» – Νέο βιβλίο του Προκόπη Παυλόπουλου για Κράτος Δικαίου και λειτουργία της Δημοκρατίας
- Ευρωπαϊκή ακροδεξιά Vs Maga: Ο Τραμπ κατάφερε να εξοργίσει ακόμα και τους Ευρωπαίους θαυμαστές του
- Τα δύο αδεσποτάκια, ο Πάρης και ο Στέφος ανυπομονούν να βρουν μια ζεστή, παντοτινή αγκαλιά
- Greece Confirms No Approved Vaccine for Goat and Sheep Pox
- Κέιτ Χάντσον: Η αντίδραση της όταν μαθαίνει την υποψηφιότητα της στα Όσκαρ μαζί με τη μητέρα της Γκόλντι Χον
- NBA: Ασταμάτητοι οι Σπερς, με νίκες συνέχισαν Κλιπέρς και Μπουλς (vids)
- Σαλβαντόρ Νταλί: Το απεγνωσμένο άλμα προς το μεγαλείο
Ακολουθήστε το in.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Παρασκευή 23.01.2026]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2026/01/chinh-le-duc-W5q8uoqss3Q-unsplash-315x220.jpg)
Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442