Γονιδιακή θεραπεία επιβραδύνει τη νόσο του Αλτσχάιμερ

36

Η γονιδιακή θεραπεία στους πάσχοντες από νόσο Αλτσχάιμερ φαίνεται ότι μπορεί να βοηθήσει τα κατεστραμμένα εγκεφαλικά κύτταρα να ξαναναπτυχθούν, επιβραδύνοντας την απώλεια των νοητικών ικανοτήτων, σύμφωνα με αμερικανική μελέτη που δημοσιεύθηκε στο Nature Medicine.

Ερευνητική ομάδα του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Σαν Ντιέγκο με επικεφαλής τον Δρ Μαρκ Τουσζουνσκι πήρε κύτταρα δέρματος από οκτώ ασθενείς που έπασχαν από ήπιας μορφής νόσο Αλτσχάιμερ. Τροποποίησαν γενετικά τα κύτταρα ώστε να παράγουν νευρικό αυξητικό παράγοντα (NGF), μια πρωτεΐνη που προλαμβάνει τον κυτταρικό θάνατο και διεγείρει την κυτταρική λειτουργία.

Στη συνέχεια έγχυσαν τα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα στους εγκεφάλους των ασθενών. Αρχικά οι επιστήμονες δοκίμασαν τη μέθοδο σε ασθενείς οι οποίοι ήταν ναρκωμένοι αλλά με πλήρη συνείδηση της κατάστασης. Δυο όμως ασθενείς κινήθηκαν κατά τη διάρκεια της έγχυσης των κυττάρων στον εγκέφαλο με αποτέλεσμα να προκληθεί υποφλοιώδης αιμορραγία. Ο ένας υπέστη εγκεφαλικές βλάβες και ο άλλος απεβίωσε πέντε εβδομάδες μετά.

Ο εγκέφαλος του συγκεκριμένου πάσχοντα ήταν γεμάτος πλάκες αμυλοειδούς πρωτεΐνης και μπλεγμένων ινών εγκεφαλικών κυττάρων. Ωστόσο εντοπίστηκαν και ενδείξεις ανάπτυξης νέων εγκεφαλικών κυττάρων τα οποία παρήγαγαν NGF και μάλιστα ορισμένα ανέπτυσσαν νέες συνδέσεις.

Μετά από το παραπάνω συμβάν, οι υπόλοιποι ασθενείς υπεβλήθησαν στη θεραπεία αφού πρώτα είχαν υποβληθεί σε γενική αναισθησία.

«Μετά από επισταμένη παρακολούθηση των ασθενών για 22 μήνες, δεν παρατηρήθηκαν μακροπρόθεσμες παρενέργειες σε έξι εκ των συμμετεχόντων», σημειώνει ο Δρ Τουσζουνσκι.

Με τομογραφία εκπομπής ποζιτρονίων (PET) σε τέσσερις ασθενείς επιβεβαιώθηκε η ανάπτυξη νέων εγκεφαλικών κυττάρων με «φρέσκια» δραστηριότητα. Επίσης έξι ασθενείς υπεβλήθησαν σε διαγνωστικά τεστ για την εκτίμηση της πνευματικής δραστηριότητας. Στο διάστημα των 22 μηνών ο ρυθμός πνευματικής εξασθένησης μειώθηκε κατά 51%.

«Τα εγκεκριμένα φάρμακα κατά της νόσου Αλτσχάιμερ επηρεάζουν μόλις κατά 5% έως 27% τις νοητικές ικανότητες του ασθενή ενώ δεν επιδρούν στην έκπτωση των νοητικών λειτουργικών μακροπρόθεσμα», εξηγεί ο Αμερικανός ερευνητής.

health.in.gr