Πράσινο φως στην πρώτη θεραπεία που καθυστερεί τον διαβήτη τύπου 1

Εκατομμύρια παιδιά στην Ευρώπη που κινδυνεύουν από διαβήτη τύπου 1 θα μπορούσαν δυνητικά να ωφεληθούν από την πρώτη θεραπεία που καθυστερεί τα συμπτώματα της νόσου, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που μόλις έλαβε το πράσινο φως του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).

Η τεπλιτσουμάμπη της εταιρείας Sanofi έχει εγκριθεί από τον Νοέμβριο του 2022 στις ΗΠΑ για ασθενείς στο στάδιο 2 της ασθένειας, στο οποίο συνήθως δεν εκδηλώνονται συμπτώματα. Το φάρμακο καθυστερεί τη μετάβαση στο στάδιο 3, οπότε οι ασθενείς χρειάζονται ενέσεις ινσουλίνης για τον έλεγχο του σακχάρου.

Ο διαβήτης τύπου 1, ο οποίος ονομαζόταν κάποτε νεανικός διαβήτης, είναι αυτοάνοση ασθένεια που καταστρέφει τα νησιδιακά κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Χωρίς θεραπεία, οδηγεί στον θάνατο σε διάστημα ημερών ή εβδομάδων.

Η τεπλιτσουμάμπη, η οποία χορηγείται ενδοφλέβια κάθε 14 ημέρες, είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που συνδέεται στον υποδοχέα CD3 των Τ-κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος και εμποδίζει τις επιθέσεις τους στα κύτταρα του παγκρέατος.

Η θετική γνωμοδότηση του EMA βασίστηκε σε κλινική δοκιμή σε 76 ασθενείς, ηλικίας 8 ετών και άνω, η οποία έδειξε ότι η θεραπεία διπλασίασε τον μέσο χρόνο μετάβασης στο στάδιο 3 στους 50 μήνες, έναντι 25 μήνες στην ομάδα ελέγχου.

H γνωμοδότηση θα διαβιβαστεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή που θα αποφασίσει για την οριστική αδειοδότηση του φαρμάκου.

Περίπου 2,2 εκατομμύρια άνθρωποι στην Ευρώπη ζουν με διαβήτη τύπου Ι, για τον οποίο δεν υπήρχε μέχρι σήμερα θεραπεία που καθυστερεί τα συμπτώματα.

Η τεπλιτσουμάμπη αναπτύχθηκε αρχικά από το Πανεπιστήμιο του Σικάγο και την Ortho Pharmaceuticals, αργότερα όμως πέρασε στην Provention Bio, η οποία εξαγοράστηκε από τη γαλλική Sanofi το 2023 για 2,9 δισ. δολάρια.

Οριστική θεραπεία του διαβήτη τύπου 1 θα μπορούσαν να προσφέρουν στο μέλλον θεραπείες με βλαστοκύτταρα ή θεραπείες με το εργαλείο γονιδιακής θεραπείας CRISPR.