Παιδί χωρίς ανοσοποιητικό σύστημα θεραπεύεται με τη βοήθεια γενετικής

29

Η γενετική έκανε δυνατή τη θεραπεία του 18μηνου Βρετανού, Ρις Έβανς, του παιδιού που είχε γεννηθεί χωρίς ανοσοποιητικό σύστημα. Το γονίδιο που ευθυνόταν για την κατάστασή του αντικαταστάθηκε από ένα γενετικά τροποποιημένο, σώζωντας έτσι τη ζωή του.

Ο Έβανς ήταν υποχρεωμένος να ζει σε ένα απόλυτα αποστειρωμένο περιβάλλον, καθώς η έλλειψη ανοσοποιητικού συστήματος τον έκανε ευάλωτο σε (μοιραίες, πιθανότατα) μολύνσεις -εξ ου και το προσωνύμιό του, «το μωρό μέσα στη φούσκα». Το μεγαλύτερο μέρος της μικρής ζωής του το είχε περάσει σε νοσοκομεία και απομονωμένος από τα άλλα παιδιά.

Αιτία της ασθένειάς του ήταν ένα προβληματικό γονίδιο, το οποίο προκαλούσε στον Ρις την ασθένεια X-SCID (X-linked Severe Combined Immunodeficiency Disease). Αυτό αντικαταστάθηκε από ένα «σωστό», το οποίο οι γιατροί πήραν από τον νωτιαίο μυελό του -καθώς δεν είχε βρεθεί κατάλληλος δότης- και τροποποίησαν προτού του το εισάγουν ξανά.

Τώρα υπάρχουν ελπίδες πως το παιδί θα ζήσει μία φυσιολογική ζωή. Η μητέρα του δήλωσε στο BBC πως ελπίζει η θεραπεία να βοηθήσει τον Ρις στον τρόπο με τον οποίο θα μεγαλώσει· «ήδη παίζει έξω με άλλα παιδιά και αυτό είναι θαυμάσιο» είπε, χαρακτηρίζοντάς τον ως «ένα κανονικό παιδί».

Ήταν η τρίτη φορά που η X-SCID θεραπεύεται γενετικά -το 2000 δύο παιδιά με το ίδιο πρόβλημα είχαν θεραπευτεί με την ίδια μέθοδο στη Γαλλία. Η ασθένεια είναι σπάνια· εμφανίζεται μόλις σε ένα από τα 50 έως 100.000 παιδιά που γεννιούνται στη Βρετανία.

Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ