Επιστημονική συνεργασία με στόχο νέα θεραπεία για την αιμορροφιλία Α

Συμφωνία συνεργασίας με στόχο την ανάπτυξη μιας νέας γονιδιακής θεραπεία για την αιμορροφιλία Α, υπέγραψαν η Bayer και η Dimension Therapeutics.

Η Αιμορροφιλία Α, επίσης γνωστή ως ανεπάρκεια παράγοντα VIII ή κλασσική αιμορροφιλία, είναι κληρονομική αιμορραγική διαταραχή στην οποία μία από τις πρωτεΐνες που απαιτούνται για τον σχηματισμό θρόμβων στο αίμα λείπει ή είναι σε χαμηλά επίπεδα. Η αιμορροφιλία Α, ο πιο κοινός τύπος της αιμορροφιλίας, προκαλείται από μία ανεπάρκεια μιας πρωτεΐνης υπεύθυνης για την πήξη του αίματος, γνωστή ως παράγοντας VIII. Η Αιμορροφιλία Α χαρακτηρίζεται από παρατεταμένη ή αυτόματη αιμορραγία, ιδιαίτερα στους μυς, τις αρθρώσεις, ή τα εσωτερικά όργανα.

«Η Bayer είναι ένας παγκόσμιος ηγέτης στη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α και παραμένει πιστή στη δέσμευση της για ανάπτυξη καινοτόμων θεραπευτικών επιλογών για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Α», δήλωσε ο καθηγητής Δρ Αντρέας Μπους, μέλος του διοικητικού συμβουλίου του Τομέα Υγείας της Bayer και επικεφαλής του τμήματος ανακάλυψης νέων φαρμάκων. «Είμαστε ενθουσιασμένοι με τη συνεργασία μας με τη Dimension Therapeutics, ώστε να μπορέσουμε να αξιοποιήσουμε από κοινού τη δύναμη της γονιδιακής θεραπείας στην ανάπτυξη νέων μακροχρόνιων θεραπειών για την αντιμετώπιση αυτής της ασθένειας».

«Επί του παρόντος, οι διαθέσιμες θεραπείες υποκατάστασης για την αιμορροφιλία Α χορηγούνται τις περισσότερες φορές ενδοφλεβίως, απαιτούν πολλαπλές χορηγήσεις εβδομαδιαίως και μπορεί να χρειάζεται να λαμβάνονται εφ’ όρου ζωής, ανάλογα με τη σοβαρότητα της νόσου», δήλωσε ο Τόμας Μπεκ, MD, διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας Dimension Therapeutics. «Η γονιδιακή θεραπεία προσφέρει την δυνατότητα μίας νέας θεραπευτικής προσέγγισης της αιμορροφιλίας με την εισαγωγή ενός διορθωμένου αντιγράφου του ελαττωματικού γονιδίου που ευθύνεται για την ασθένεια. Είμαστε περήφανοι που συνεργαζόμαστε με την Bayer, ηγέτη στη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α, στην ανάπτυξη μίας θεραπευτικής επιλογής που μπορεί να αλλάξει σημαντικά το τοπίο της θεραπείας για τη συγκεκριμένη νόσο».

Σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας, η εταιρεία Dimension Therapeutics θα λάβει προκαταβολή ύψους 20 εκατ. δολαρίων και θα δικαιούται να λάβει ενδεχόμενα μέχρι και 232 εκατομμύρια δολάρια για ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση της νέας θεραπείας. Η Dimension Therapeutics θα είναι υπεύθυνη για όλες τις δραστηριότητες κατά την προ-κλινική ανάπτυξη και για τις κλινικές δοκιμές Φάσης I / IIa, με χρηματοδότηση από την Bayer. Ανάλογα με τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών Φάσης I / IIa, η Bayer θα πραγματοποιήσει την επιβεβαιωτική μελέτη φάσης ΙΙΙ, θα είναι υπεύθυνη για όλες τις καταθέσεις στις Ρυθμιστικές Αρχές και θα έχει παγκόσμια δικαιώματα για την εμπορική εκμετάλλευση των πιθανών μελλοντικών προϊόντων για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α. Επίσης, η Dimension Therapeutics θα δικαιούται να λάβει μεταβλητά ποσοστά στα κέρδη με βάση τις πωλήσεις του προϊόντος.

Η τεχνολογία φορέα ΑAV της DimensionTherapeutics επιτρέπει την συστημική ενδοφλέβια χορήγηση του γονιδίου του παράγοντα πήξης in vivo, που όπως έχει αποδειχθεί σε προκλινικές μελέτες, στοχεύει το ήπαρ με αποτέλεσμα τη μακροχρόνια έκφραση του παράγοντα πήξης VIII σε θεραπευτικά επίπεδα.

health.in.gr