Γονιδιακή θεραπεία αποκαθιστά την όραση σε σκύλους

36

Σκύλοι που είχαν γεννηθεί τυφλοί, εξαιτίας μιας συγγενούς ανωμαλίας που ονομάζεται αμαύρωση του Λέμπερ, βρήκαν μερικώς την όρασή τους χάρη σε μία πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία, αναφέρουν ερευνητές του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια με δημοσίευσή τους στο Nature Genetics.

Η νόσος του Λέμπερ, η οποία προκαλεί σοβαρά προβλήματα όρασης ή μερική τύφλωση, οφείλεται σε ελάττωμα του γονιδίου RPE65. To γονίδιο αυτό είναι υπεύθυνο για τη σωστή λειτουργία των φωτοϋποδοχέων που μετατρέπουν το φως σε νευρικά σήματα.

Οι επιστήμονες απέσπασαν κύτταρα από τον αμφιβληστροειδή σκύλων που έπασχαν από τη νόσο. Στη συνέχεια χρησιμοποίησαν έναν ιό ως γονιδιακό φορέα για να μεταφέρουν ένα υγιές αντίγραφο του εν λόγω γονιδίου στα κύτταρα αυτά, τα οποία εμφυτεύτηκαν κατόπιν στους οφθαλμούς των σκύλων.

Σύμφωνα με το BBC, οι ερευνητές αποφάνθηκαν ότι τα πειραματόζωα αντέδρασαν θετικά στις δοκιμασίες που τα υπέβαλαν προκειμένου να δοκιμάσουν τη μέθοδο.

Οι οφθαλμοί αντέδρασαν εξίσου καλά στο φως, στο σκοτάδι και στο ημίφως, γεγονός που κρίνεται από τους επιστήμονες ιδιαίτερα ενθαρρυντικό για την πιθανή εφαρμογή της μεθόδου σε παιδιά.

Ωστόσο, η ερευνητική ομάδα επισημαίνει ότι απαιτούνται μακροπρόθεσμες κλινικές δοκιμές, ώστε να διαπιστωθεί η ασφάλεια της νέας γονιδιακής θεραπείας.

health.in.gr