Ελπιδοφόρος η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την καρδιακή ανεπάρκεια

Νέα Υόρκη: Βελτίωση σε διάφορους επιμέρους δείκτες παρουσίασαν οι ασθενείς που συμμετείχαν στην Φάση Ι των κλινικών δοκιμών της πρώτης γονιδιακής θεραπείας κατά της καρδιακής ανεπάρκειας.

Οι υπεύθυνοι της μελέτης στο πανεπιστημιακό Πρεσβυτεριανό Νοσοκομείο της Νέας Υόρκης εισήγαγαν έναν καθετήρα στο μηρό των ασθενών και τον οδήγησαν μέχρι την καρδιά. Εκεί απελευθέρωσαν έναν ιό που είχε τροποποιηθεί γενετικά ώστε να «μολύνει» τα κύτταρα με επιπλέον αντίγραφα ενός ανθρώπινου γονιδίου.

Το γονίδιο κωδικοποιεί ένα ένζυμο που ρυθμίζει τα επίπεδα ασβεστίου και βοηθά την καρδιά να αντλεί αίμα αποτελεσματικότερα.

Τα ενθαρρυντικά προκαταρκτικά αποτελέσματα παρουσιάστηκαν σε συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Καρδιολογίας που πραγματοποιήθηκε στη Νέα Ορλεάνη.

Προέρχονται από την Φάση Ι της δοκιμής, κατά την οποία η υποψήφια θεραπεία δοκιμάζεται σε μικρό αριθμό ασθενών ώστε να εκτιμηθεί η ασφάλειά της, να καθοριστεί το φάσμα ασφαλών δόσεων και να καταγραφούν τυχόν παρενέργειες.

Σε αυτή τη φάση συμμετείχαν εννέα ασθενείς, από τους οποίους οι δύο δεν παρουσίασαν καμία βελτίωση επειδή είχαν αναπτύξει αντισώματα στον ιό λόγω προηγούμενης λοίμωξης.

Οι υπόλοιποι επτά βελτιώθηκαν σε διάστημα έξι μηνών όσον αφορά τα συμπτώματα, τη λειτουργικότητα, την απόδοση της αριστερής κοιλίας και τους βιοδείκτες.

Στην Φάση ΙΙ που προγραμματίζουν τώρα οι γιατροί θα συμμετάσχουν 46 ασθενείς σε 13 αμερικανικά νοσοκομεία.

Το κατά πόσο η νέα μέθοδος θα περάσει ποτέ στην κλινική πράξη μένει να αποδειχθεί. Ο αρχικός ενθουσιασμός για τις γονιδιακές θεραπείες υποχώρησε όταν ορισμένοι ασθενείς που συμμετείχαν στα πειράματα εμφάνισαν καρκίνο λόγω γενετικής βλάβης.

health.in.gr