Νέα Υόρκη: Η χορήγηση ενός γονιδίου μέσω εκνεφώματος στους πνεύμονες των πασχόντων από κυστική ίνωση μπορεί να βελτιώσει σημαντικά τα συμπτώματα του νοσήματος, σύμφωνα με αμερικανική μελέτη, που δημοσιεύθηκε στο επιστημονικό έντυπο Chest.

Η κυστική ίνωση είναι ένα κληρονομικό νόσημα κυρίως των πνευμόνων, που όμως προσβάλλει και το πάγκρεας, κατά το οποίο παράγεται πολύ πυκνή βλέννη με αποτέλεσμα οι πάσχοντες να πεθαίνουν σε νεαρή ηλικία από αναπνευστική ανεπάρκεια ή λοίμωξη, ενώ μια κύηση σε αυτήν την κατάσταση συνήθως δεν ενδείκνυται από τους ειδικούς, καθώς μπορεί να αποβεί μοιραία.

Όμως, όπως τονίζουν ερευνητές από το Πανεπιστήμιο Στάνφορντ των ΗΠΑ, ο εφοδιασμός του οργανισμού με το γονίδιο που φέρει την ονομασία CFTR, δηλαδή με το κατεξοχήν γονίδιο της νόσου, μπορεί να ελαττώσει σε μεγάλο βαθμό τα συμπτώματα του νοσήματος.

Στο πλαίσιο της μελέτης, οι επιστήμονες υπέβαλαν σε ιατρική παρακολούθηση 37 ασθενείς που έπασχαν από ήπια κυστική ίνωση. Αφού τους χώρισαν σε δύο ομάδες χορήγησαν στους πρώτους το γονίδιο CFTR μέσω ειδικού εκνεφώματος που περιείχε γενετικά τροποποιημένους ιούς και στους άλλους ψευδοφάρμακα. Η θεραπεία επαναλήφθηκε κάθε μήνα για αρκετό χρονικό διάστημα.

Όπως διαπιστώθηκε, μολονότι οι παρενέργειες μεταξύ των δύο κατηγοριών ήταν παρόμοιες, οι πάσχοντες που ακολούθησαν θεραπεία με το εκνέφωμα παρουσίασαν σημαντική βελτίωση από την 30ή κιόλας ημέρα θεραπείας. Στην πορεία, ωστόσο, οι διαφορές μεταξύ των δύο κατηγοριών εξανεμίστηκαν.

«Η μέθοδος είναι ασφαλής για τους πάσχοντες από ήπια ή μέτρια μορφή της νόσου. Οι περισσότεροι ασθενείς παρουσιάζουν σημαντική βελτίωση όσον αφορά την ομαλή ροή του αέρα προς τους πνεύμονες και περιορισμό της φλεγμονής στην πύελο.

Ωστόσο, τα εν λόγω συμπεράσματα θα πρέπει να συγκριθούν με μελέτες που θα περιλαμβάνουν μεγαλύτερο αριθμό ασθενών, ώστε παράλληλα να απαντηθούν ερωτήματα που σχετίζονται με την επίδραση της θεραπείας σε μακροπρόθεσμο ορίζοντα», αναφέρει χαρακτηριστικά ένα από τα βασικά μέλη της επιστημονικής ομάδας.

health.in.gr

Ειδήσεις Σήμερα: