Τροποποιημένος ιός διευκολύνει την «επιδιόρθωση» ανθρώπινων γονιδίων

36

Μία νέα μέθοδος για την «επιδιόρθωση» των «ελαττωματικών» γονιδίων σε ανθρώπινα κύτταρα, που αναπτύχθηκε από ερευνητές του Πανεπιστημίου Cornell στις ΗΠΑ, υπόσχεται να αυξήσει σημαντικά στο μέλλον την αποτελεσματικότητα των γονιδιακών θεραπειών.

Οι υπάρχουσες πειραματικές τεχνικές για την αποκατάσταση γενετικών ανωμαλιών αποσκοπούν συνήθως στην αντικατάσταση του γονιδίου που φέρει τις μεταλλάξεις με ένα «φυσιολογικό» αντίγραφό του.

Αντίθετα, η μέθοδος που ανέπτυξε η ερευνητική ομάδα του δρ. Ντέιβιντ Ράσελ μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την επί τόπου «επιδιόρθωση» των βλαβών. Μάλιστα, είναι τόσο ακριβής, ώστε να «αναγνωρίζει» και να «διορθώνει» ακόμα και σημειακές μεταλλάξεις (αλλαγές σε ένα από τα εκατομμύρια νουκλεοτίδια που αποτελούν ένα γονίδιο).

Όπως μεταδίδει το BBC, οι ερευνητές εκμεταλλεύτηκαν την ιδιότητα ορισμένων ιών να μεταφέρουν το γενετικό υλικό τους στον πυρήνα του κυττάρου και να το ενσωματώνουν στα χρωμοσώματα.

Εισήγαγαν στον κατάλληλο ιό έξι διαφορετικά αντίγραφα του γονιδίου HPR (υποξανθινο – φωσφορυβοζυλο – τρανσφεράση), τα οποία είχαν επίτηδες τροποποιηθεί, και στη συνέχεια προσέβαλαν με αυτόν καλλιέργειες ανθρώπινων κυττάρων. Διαπίστωσαν ότι ένα από τα νουκλεοτίδια του φυσιολογικού γονιδίου είχε πράγματι αντικατασταθεί από άλλο (μία αδενίνη αντικαταστάθηκε από γουανίνη). Εξίσου επιτυχής ήταν η εφαρμογή της τεχνικής για την «επιδιόρθωση» του γονιδίου της αλκαλικής φωσφατάσης.

Η νέα τεχνική είναι όχι μόνο πιο ακριβής, αλλά και πιο ασφαλής από αυτές που είναι σήμερα διαθέσιμες. Οι συνήθεις μέθοδοι μπορούν να οδηγήσουν σε ενσωμάτωση του «υγιούς» γονιδίου σε λανθασμένη θέση στο χρωμόσωμα, με αποτέλεσμα να διαταράσσεται η λειτουργία των γειτονικών γονιδίων.

Παράλληλα, το εισαγόμενο γονίδιο παραμένει συχνά ανενεργό, καθώς οι ρυθμιστικές αλληλουχίες που ελέγχουν τη λειτουργία του βρίσκονται υπερβολικά μακριά ή υπερβολικά κοντά στο γονίδιο αυτό.

Η νέα μέθοδος παρακάμπτει τα προβλήματα αυτά, αν και ο ακριβής μηχανισμός του φαινομένου παραμένει μέχρι στιγμής άγνωστος. Οι ερευνητές εικάζουν, ωστόσο, ότι το γονίδιο που εισάγεται στον ιό χρησιμοποιείται από τα ίδια τα κύτταρα ως μήτρα (καλούπι) για την «επιδιόρθωση» του γενετικού τους υλικού.

Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ