Νέα γενετική μέθοδος θεράπευσε τη μεσογειακή αναιμία σε ποντίκια
Αμερικανοί επιστήμονες χρησιμοποίησαν μια νέα τεχνική τροποποίησης του γονιδιώματος, με την οποία θεράπευσαν σε ποντίκια τη β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία), σύμφωνα με στοιχεία που δημοσίευσαν στο επιστημονικό έντυπο Nature Communications.
Αμερικανοί επιστήμονες χρησιμοποίησαν μια νέα τεχνική τροποποίησης του γονιδιώματος, με την οποία θεράπευσαν σε ποντίκια τη β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία), σύμφωνα με στοιχεία που δημοσίευσαν στο επιστημονικό έντυπο Nature Communications.
Η μεσογειακή αναιμία είναι κληρονομική νόσο του αίματος, που μειώνει την παραγωγή της αιμοσφαιρίνης και έτσι προκαλεί έλλειψη οξυγόνου στο σώμα, πράγμα που έχει ποικίλες συνέπειες (ωχρό δέρμα, αδυναμία, κόπωση και πιο σοβαρές επιπλοκές).
Οι ερευνητές των Πανεπιστημίων Γέιλ και Κάρνεγκι Μέλον, με επικεφαλής τον καθηγητή Πίτερ Γκλέιζερ, ανέπτυξαν μια νέα ελάχιστα επεμβατική στρατηγική για τη διόρθωση των μεταλλάξεων που προκαλούν τη θαλασσαιμία. Χρησιμοποίησαν ένα καινοτόμο συνδυασμό από νανοσωματίδια, συνθετικά τμήματα DNA και ενδοφλέβια έγχυση και έτσι θεράπευσαν τα πειραματόζωα.
Συγκεκριμένα, πήραν από το μυελό των οστών μια πρωτεΐνη που ενεργοποιεί τα βλαστικά κύτταρα του αίματος και συνδύασαν αυτή την πρωτεΐνη με συνθετικά μόρια (πεπτίδια νουκλεϊκού οξέος, γνωστά ως ΡΝΑ), που μιμούνται το DNA και προσκολλώνται στο ελαττωματικό γονίδιο-στόχο ΗΒΒ. Αυτό πυροδοτεί μέσα στο κύτταρο που παράγει το αίμα, μια διαδικασία αυτοδιόρθωσης της παθογόνας μετάλλαξης. Η μεταφορά των μορίων ΡΝΑ γίνεται μέσω βιοσυμβατών νανοσωματιδίων, τα οποία εισάγονται στο σώμα με ενδοφλέβια ένεση.
Παρότι το ποσοστό επιτυχίας ήταν γύρω στο 7%, όσον αφορά την επιτυχή γενετική διόρθωση στα αιματοποιητικά βλαστικύτταρα, αυτό ήταν αρκετό για να εξαφανισθεί η αναιμία. Τα ποντίκια δεν είχαν πια καθόλου συμπτώματα της νόσου και έπειτα από πέντε μήνες τα επίπεδα της αιμοσφαιρίνης στο αίμα τους ήταν φυσιολογικά.
Το επίτευγμα ανοίγει το δρόμο για την εφαρμογή της νέας γενετικής τεχνικής στους ανθρώπους. Οι γιατροί ελπίζουν ότι θα καταφέρουν με τη βοήθεια της γενετικής να θεραπεύσουν τις κληρονομικές διαταραχές του αίματος, όπως η θαλασσαιμία και η δρεπανοκυτταρική αναιμία.
Σύμφωνα με τον Δρ Γκλέιζερ, η νέα μέθοδος είναι ανώτερη από εναλλακτικές γενετικές τεχνικές όπως η ανταγωνιστική CRISPR, η οποία μπορεί να έχει ανεπιθύμητες παρενέργειες, όπως η μετάλλαξη κάποιου άσχετου γονιδίου.
Αν η τεχνική αποδειχθεί όντως αποτελεσματική και στις μελλοντικές κλινικές δοκιμές σε άλλα ζώα, μπορεί τελικά να οδηγήσει στη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας στους ανθρώπους -και πιθανώς και άλλων αιματολογικών διαταραχών, όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία. Θα χρειασθούν όμως χρόνια, ωσότου υπάρξει οριστικό συμπέρασμα.
Επιμέλεια: Μαίρη Μπιμπή
health.in.gr
- Στα «Νέα Σαββατοκύριακο»: «Οι τύραννοι δεν διοικούν για πάντα…»
- Φοινικούντα: «Φάνηκε ότι έστησαν την κομπίνα για τα περιουσιακά» λέει μάρτυρας για το διπλό φονικό
- Φοινικούντα: «Μίλαγα με τον αδελφό μου & έμαθα από τα σάιτ ότι τον δολοφόνησαν» λέει ο αδερφός του επιστάτη
- Αναγκαιότητα και όχι πολυτέλεια για τις ΜμΕ η Τεχνητή Νοημοσύνη
- Ουκρανία: Λάρι Φινκ και Τζάρεντ Κούσνερ κυρίαρχοι στο παιχνίδι της ανοικοδόμησης
- Google: Απευθείας ηχητική μετάφραση στα ακουστικά ήχου με τη βοήθεια της AI
- Αποκαλύψεις από τον Ρούνεϊ: «Δέχτηκα θανατικές απειλές όταν πήγα από την Έβερτον στη Γιουνάιτεντ»
- Ζουγανέλη: «Ο νόμος ισχύει για όλους» – Η ανάρτηση μετά την αφαίρεση διπλώματος για αλκοόλ
Ακολουθήστε το in.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

![H στιγμή της επίθεσης στο τουρκικό πλοίο από τη Ρωσία με Geran 2 / Shahed 136 [βίντεο]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/CENK-RORO-2-111x85.jpg)




![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Σάββατο 13.12.2025]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/nathan-anderson-npruZYZgfA0-unsplash-315x220.jpg)


































![Ιράν: Οι Φρουροί της Επανάστασης κατέσχεσαν δεξαμενόπλοιο με «λαθραίο ντίζελ» [βίντεο]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/Iran-tanker-1-315x220.jpg)




![H στιγμή της επίθεσης στο τουρκικό πλοίο από τη Ρωσία με Geran 2 / Shahed 136 [βίντεο]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/CENK-RORO-2-315x220.jpg)


















Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442