Νέα γενετική μέθοδος θεράπευσε τη μεσογειακή αναιμία σε ποντίκια
Αμερικανοί επιστήμονες χρησιμοποίησαν μια νέα τεχνική τροποποίησης του γονιδιώματος, με την οποία θεράπευσαν σε ποντίκια τη β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία), σύμφωνα με στοιχεία που δημοσίευσαν στο επιστημονικό έντυπο Nature Communications.
Αμερικανοί επιστήμονες χρησιμοποίησαν μια νέα τεχνική τροποποίησης του γονιδιώματος, με την οποία θεράπευσαν σε ποντίκια τη β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία), σύμφωνα με στοιχεία που δημοσίευσαν στο επιστημονικό έντυπο Nature Communications.
Η μεσογειακή αναιμία είναι κληρονομική νόσο του αίματος, που μειώνει την παραγωγή της αιμοσφαιρίνης και έτσι προκαλεί έλλειψη οξυγόνου στο σώμα, πράγμα που έχει ποικίλες συνέπειες (ωχρό δέρμα, αδυναμία, κόπωση και πιο σοβαρές επιπλοκές).
Οι ερευνητές των Πανεπιστημίων Γέιλ και Κάρνεγκι Μέλον, με επικεφαλής τον καθηγητή Πίτερ Γκλέιζερ, ανέπτυξαν μια νέα ελάχιστα επεμβατική στρατηγική για τη διόρθωση των μεταλλάξεων που προκαλούν τη θαλασσαιμία. Χρησιμοποίησαν ένα καινοτόμο συνδυασμό από νανοσωματίδια, συνθετικά τμήματα DNA και ενδοφλέβια έγχυση και έτσι θεράπευσαν τα πειραματόζωα.
Συγκεκριμένα, πήραν από το μυελό των οστών μια πρωτεΐνη που ενεργοποιεί τα βλαστικά κύτταρα του αίματος και συνδύασαν αυτή την πρωτεΐνη με συνθετικά μόρια (πεπτίδια νουκλεϊκού οξέος, γνωστά ως ΡΝΑ), που μιμούνται το DNA και προσκολλώνται στο ελαττωματικό γονίδιο-στόχο ΗΒΒ. Αυτό πυροδοτεί μέσα στο κύτταρο που παράγει το αίμα, μια διαδικασία αυτοδιόρθωσης της παθογόνας μετάλλαξης. Η μεταφορά των μορίων ΡΝΑ γίνεται μέσω βιοσυμβατών νανοσωματιδίων, τα οποία εισάγονται στο σώμα με ενδοφλέβια ένεση.
Παρότι το ποσοστό επιτυχίας ήταν γύρω στο 7%, όσον αφορά την επιτυχή γενετική διόρθωση στα αιματοποιητικά βλαστικύτταρα, αυτό ήταν αρκετό για να εξαφανισθεί η αναιμία. Τα ποντίκια δεν είχαν πια καθόλου συμπτώματα της νόσου και έπειτα από πέντε μήνες τα επίπεδα της αιμοσφαιρίνης στο αίμα τους ήταν φυσιολογικά.
Το επίτευγμα ανοίγει το δρόμο για την εφαρμογή της νέας γενετικής τεχνικής στους ανθρώπους. Οι γιατροί ελπίζουν ότι θα καταφέρουν με τη βοήθεια της γενετικής να θεραπεύσουν τις κληρονομικές διαταραχές του αίματος, όπως η θαλασσαιμία και η δρεπανοκυτταρική αναιμία.
Σύμφωνα με τον Δρ Γκλέιζερ, η νέα μέθοδος είναι ανώτερη από εναλλακτικές γενετικές τεχνικές όπως η ανταγωνιστική CRISPR, η οποία μπορεί να έχει ανεπιθύμητες παρενέργειες, όπως η μετάλλαξη κάποιου άσχετου γονιδίου.
Αν η τεχνική αποδειχθεί όντως αποτελεσματική και στις μελλοντικές κλινικές δοκιμές σε άλλα ζώα, μπορεί τελικά να οδηγήσει στη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας στους ανθρώπους -και πιθανώς και άλλων αιματολογικών διαταραχών, όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία. Θα χρειασθούν όμως χρόνια, ωσότου υπάρξει οριστικό συμπέρασμα.
Επιμέλεια: Μαίρη Μπιμπή
health.in.gr
- Δήμος Αναστασιάδης: «Η 2η εγκυμοσύνη της Τζένης ήταν σοκαριστική, ο γιατρός μας το είχε απαγορεύσει»
- Υπόμνημα της δημάρχου Γαύδου στην κυβέρνηση για τα ζητήματα που απασχολούν το νησί
- Νέο βίντεο από τη σύλληψη του Λουίτζι Μαντζιόνε: Τι δείχνουν οι κάμερες ένα χρόνο μετά τη δολοφονία του CEO της UnitedHealthcare
- Ταΰγετος: Αίσιο τέλος για τον 28χρονο Γάλλο πεζοπόρο που έπεσε σε χαράδρα 200 μέτρων
- Εγκαινιάστηκε η νέα πλατεία Αγίων Αναργύρων
- Live streaming: Ολυμπιακός – ΠΑΟΚ
- Καιρός: Νέα ατμοσφαιρική διαταραχή φέρνει κρύο, βροχές και χιόνια – Έντονη αστάθεια μέχρι τις Γιορτές
- Νεκρός ο διάσημος βαρύτονος Τζούμπιλαντ Σάικς μετά από πολλαπλές μαχαιριές – Συνελήφθη ο γιος του για τη δολοφονία του
Ακολουθήστε το in.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Τετάρτη 10.12.2025]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2025/12/cristofer-maximilian-YK8Mvocj6yE-unsplash-315x220.jpg)
Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442