αιμοφιλία

Δέκα ασθενείς που μολύνθηκαν εσκεμμένα με έναν γενετικά τροποποιημένο ιό δείχνουν να θεραπεύτηκαν από την κληρονομική πάθηση της αιμοφιλίας Β για διάστημα τουλάχιστον τριών ετών.

Η χορήγηση βλαστικών κυττάρων στα οποία είχε εισαχθεί ένα επιπλέον ανθρώπινο γονίδιο θεράπευσε σκύλους που έπασχαν από αιμοφιλία, ανακοίνωσε διεθνής ομάδα ερευνητών. Δύο χρόνια μετά την εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας, δύο από τους τρεις σκύλους που συμμετείχαν στη δοκιμή παραμένουν ελεύθεροι από συμπτώματα,

Χωρίς την επαρκή ποσότητα των φαρμάκων, τα οποία είναι απαραίτητα για την κατ’ οίκον θεραπεία, κινδυνεύουν να μείνουν οι αιμορροφιλικοί της Βόρειας Ελλάδας λόγω περικοπών των φαρμακευτικών δαπανών.

Αμερικανοί επιστήμονες ανέπτυξαν μια νέου τύπου μέθοδο γενετικής «επιδιόρθωσης», με την οποία κατάφεραν να θεραπεύσουν την αιμοφιλία (ή αιμορροφιλία) σε ποντίκια, διευρύνοντας έτσι τη γκάμα των ασθενειών που μπορούν δυνητικά να αντιμετωπιστούν μέσω «χειραγώγησης» των γονιδίων και προσφέροντας ελπίδες ότι στο μέλλον οι αιμοφιλικοί άνθρωποι θα μπορούσαν να θεραπευτούν.