Δοκιμή βλαστοκυττάρων με «επισκευασμένες» μεταλλάξεις
Ένας ασθενής με γενετική ασθένεια του ήπατος μπορεί να ελπίζει ότι θα είναι ο πρώτος άνθρωπος που θεραπεύεται με τη χρήση δικών του βλαστικών κυττάρων, στα οποία η βλάβη διορθώθηκε με μοριακή παρέμβαση. Το πρωτοποριακό πείραμα φαίνεται τώρα να ανοίγει το δρόμο για την αντιμετώπιση και άλλων ανίατων διαταραχών.
Η παρέμβαση
Εργαζόμενοι με βλαστικά κύτταρα ασθενούς, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν ένα είδος μοριακού ψαλιδιού για να κόψουν το γονίδιο σε πολύ συγκεκριμένα σημεία. Στη συνέχεια, αντικατέστησαν τη μεταλλαγμένη αλληλουχία του με τη σωστή και καθοδήγησαν τα κύτταρα ώστε να διαφοροποιηθούν σε ηπατικά.
Καθοριστικό ρόλο για την επιτυχία του πειραματισμού είχε η χρήση ενός μοριακού μεταφορέα, ο οποίος όχι μόνο χρησιμοποιήθηκε για να μεταφέρει τη σωστή αλληλουχία στη θέση της μεταλλαγμένης, αλλά στη συνέχεια απομακρύνθηκε από το σημείο. Έτσι, μετά το πέρας του πειράματος, η μόνη αλλαγή που παρέμεινε στα κύτταρα ήταν η επιδιόρθωση της μετάλλαξης.
Πρώτα βήματα
Οι ερευνητές δεν προχώρησαν σε μεταμόσχευση των κυττάρων στον ασθενή από τον οποίο είχαν ληφθεί. Περιορίστηκαν μόνο να καταδείξουν ότι μετά την παρέμβασή τους τα ηπατικά κύτταρα παρήγαγαν ικανές ποσότητες α1-αντιτρυψίνης. Σύμφωνα με δηλώσεις τους ο πειραματισμός τους αποτελεί πρώιμο στάδιο μιας τεχνολογίας που, εφόσον αναπτυχθεί πλήρως, θα παράσχει τεράστια οφέλη στους ασθενείς.
Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ
- Ευρώπη: Ο Τσίπρας έβαλε το δίλημμα: Με τον Μερτς ή με τον Σάντσεθ
- Αλεξάνδρεια: Λύκοι κάνουν βόλτα έξω από σπίτια – Βίντεο ντοκουμέντο
- Παραίτηση – βόμβα της επικεφαλής της OpenAI Robotic – Ο ρόλος του Πενταγώνου
- ΑΟ Θύρας – Πανιώνιος Betsson 1-3: Οι «κυανέρυθρες» σήκωσαν το πρώτο Κύπελλο της ιστορίας τους (vids)
- Μουκουντί: «Είναι σημαντική η νίκη, ξέραμε ότι θα ήταν δύσκολο κόντρα στην ΑΕΛ»
- Νιουκάστλ – Μάντσεστερ Σίτι 1-3: Ο Μαρμούς «έστειλε» τους «Πολίτες» στους «8» του FA Cup
