gaucher

Για 2η συνεχή χρονιά Σύλλογοι και ενώσεις ασθενών, σε ολόκληρο τον πλανήτη ενώνουν τις δυνάμεις τους με σκοπό την ενημέρωση και ευαισθητοποίηση του κόσμου σχετικά με τη νόσο Gaucher, με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα για τη νόσο, σήμερα 1η Οκτωβρίου.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε την κυκλοφορία της ελιγλουστάτης, μία από του στόματος, σε μορφή κάψουλας χορηγούμενη θεραπεία πρώτης γραμμής για συγκεκριμένο πληθυσμό ενηλίκων που πάσχουν από τη νόσο Gaucher τύπου 1.

H Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) χορήγησε θετική γνωμοδότηση στην ελιγλουστάτη (σε μορφή κάψουλας), ως από του στόματος θεραπεία για συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1.

Την έγκριση του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έλαβε η ελιγλουστάτη (σε μορφή κάψουλας), ως πρώτης γραμμής από του στόματος θεραπεία για συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1. Η ελιγλουστάτη αναμένεται να καταστεί διαθέσιμη στους ασθενείς σε διάστημα ενός μήνα.

Στις 26 Ιουλίου 2014 η Ευρωπαϊκή Συμμαχία για τη Νόσο Gaucher καθιερώνει για πρώτη φορά την Παγκόσμια Ημέρα για τη νόσο Gaucher για να αναδείξει τους σκοπούς της κοινότητας των παιδιών και ενηλίκων που πάσχουν από τη νόσο Gaucher.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εντάσσει σε εξάμηνη διαδικασίααξιολόγησης κατά προτεραιότητα (Priority Review) την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για τοeliglustat, μία, ερευνητική από του στόματος θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με νόσο Gaucherτύπου 1.

Θετικά είναι τα νέα δεδομένα από τις κλινικές μελέτες Φάσης 3 ENGAGE και ENCORE για την eliglustat tartrate, την από του στόματος θεραπεία για ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1, που παρουσιάστηκαν στο 9ο ετήσιο Παγκόσμιο Συμπόσιο του Δικτύου Λυσοσωμικών Διαταραχών, που πραγματοποιήθηκε στο Ορλάντο στη Φλόριδας.