γονιδιακή θεραπεία

Αμερικανοί επιστήμονες ανακοίνωσαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (22-28 Απριλίου) στη Βοστόνη, ότι με την έγχυση ενός γονιδίου στον εγκέφαλο 10 ασθενών κατόρθωσαν να μειώσουν έως και 35% τις δόσεις της λεβοντόπας που έπαιρναν, καθώς και να αυξήσουν κατά 4 ώρες το 24ωρο τις ώρες δίχως δυσκινησία.

Αμερικανοί επιστήμονες αποκατέστησαν την ακοή σε κωφά ποντίκια και τα οποία πλέον μπορούν να ακούσουν ήχους έντασης έως 25 ντεσιμπέλ, ισοδύναμους με ψιθύρους. Αυτό σημαίνει ότι η ακοή τους είχε επανέλθει σχεδόν σε φυσιολογικά επίπεδα.

Αμερικανοί ερευνητές ανακοίνωσαν ότι κατάφεραν να θεραπεύσουν πειραματόζωα με δρεπανοκυτταρική αναιμία, χάρη σε θεραπευτικό σχήμα που διόρθωσε την γονιδιακή μετάλλαξη στα αιματοποιητικά βλαστοκύτταρα, έτσι ώστε τα νέα κύτταρα να γίνουν και πάλι υγιή και να παράγουν φυσιολογική αιμοσφαιρίνη.

Την πρώτη σωτήρια γονιδιακή θεραπεία για παιδιά ενέκρινε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων. Πρόκειται για θεραπευτικό σχήμα που εστιάζει στην αντιμετώπιση της Σοβαρής Συνδυασμένης Ανοσοανεπάρκειας ADA που αφορά ένα μικρό αριθμό παιδιών, παγκοσμίως.

Σε μια ασυνήθιστη περίπτωση γονιδιακής θεραπείας «κάντο μόνο σου», μια 44 επιχειρηματίας από το Σιάτλ υποστηρίζει ότι παρενέβη στο DNA της για να επιβραδύνει τη γήρανση.

Μια νέα προσέγγιση που αφορά τη χρήση γονιδιακής θεραπείας φάνηκε να προστατεύει πλήρως μακάκους ρέζους πιθήκους από τον ιό SIV –τον αντίστοιχο ιό HIV του AIDS που προσβάλλει τους πιθήκους - αναφέρουν αμερικανοί ερευνητές του Ερευνητικού Ινστιτούτου Scripps στην Καλιφόρνια με δημοσίευσή τους στην επιθεώρηση «Nature».

Δέκα ασθενείς που μολύνθηκαν εσκεμμένα με έναν γενετικά τροποποιημένο ιό δείχνουν να θεραπεύτηκαν από την κληρονομική πάθηση της αιμοφιλίας Β για διάστημα τουλάχιστον τριών ετών.

Χρησιμοποιώντας έναν γενετικά τροποποιημένο ιό ως όχημα για την εισαγωγή επιπλέον γονιδίων σε κύτταρα της καρδιάς, ερευνητές στις ΗΠΑ κατάφεραν να δημιουργήσουν ένα είδος βιολογικού βηματοδότη που θα μπορούσε να αντικαταστήσει τα ηλεκτρονικά εμφυτεύματα.

Με επιτυχία στέφθηκε η κλινική δοκιμή γονιδιακής θεραπείας που πέτυχε την αποκατάσταση της όρασης έξι ασθενών, οι οποίοι έπασχαν από χοριοειδερημία, σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί τύφλωση.

Ενθαρρυντικά είναι τα πρώτα αποτελέσματα από γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της νόσου Πάρκινσον, καθώς κατάφερε να μειώσει τα κινητικά προβλήματα των ασθενών.

Η χορήγηση βλαστικών κυττάρων στα οποία είχε εισαχθεί ένα επιπλέον ανθρώπινο γονίδιο θεράπευσε σκύλους που έπασχαν από αιμοφιλία, ανακοίνωσε διεθνής ομάδα ερευνητών. Δύο χρόνια μετά την εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας, δύο από τους τρεις σκύλους που συμμετείχαν στη δοκιμή παραμένουν ελεύθεροι από συμπτώματα,

Την σπάνια γενετική πάθηση της μεταχρωματικής λευκοδυστροφίας κατάφεραν να θεραπεύσουν ιταλοί επιστήμονες στην περίπτωση τριών παιδιατρικών ασθενών, με εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία που διόρθωσε τα λάθη στο DNA τους.

Αμερικανοί επιστήμονες έκαναν ένα ακόμη σημαντικό βήμα στην αντιμετώπιση των διαταραχών που προκαλεί η παρουσία ενός επιπλέον χρωμοσώματος στο DNA του ανθρώπου, καθώς απενεργοποίησαν το χρωμόσωμα που προκαλεί τα συμπτώματα του συνδρόμου Down.

Ίαση του καρκίνου των πνευμόνων πέτυχαν Ισπανοί επιστήμονες σε πειραματόζωα με τη βοήθεια γονιδιακής θεραπείας, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσιεύονται στο επιστημονικό έντυπο Genes and Development.

Η εισαγωγή ενός επιπλέον γονιδίου σε ηλικιωμένα ποντίκια οδηγεί σε αναζωογόνηση του αιμοποιητικού συστήματος και δεν αποκλείεται να επιβραδύνει το γήρας, αναφέρουν αμερικανοί ερευνητές. Το γονίδιο ανήκει σε μια ομάδα γονιδίων που παρουσιάζουν αντιγηραντική δράση και αντιμετωπίζει το οξειδωτικό στρες των κυττάρων.

Ένας γενετικά τροποποιημένος ιός, σχεδιασμένος να εισάγει στα κύτταρα ένα επιπλέον γονίδιο, μπορεί να μετατρέπει παλλόμενα μυικά κύτταρα της καρδιάς σε κύτταρα που ελέγχουν τον καρδιακό παλμό. Η μέθοδος υπόσχεται να καταργήσει στο μέλλον τους τεχνητούς βηματοδότες, προς το παρόν όμως έχει δοκιμαστεί μόνο σε ινδικά χοιρίδια.

Ένας γενετικά τροποποιημένος ιός για την αντιμετώπιση μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής έγινε την Πέμπτη η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται όχι μόνο στην Ευρωπαϊκή Ένωση αλλά και σε όλο τον κόσμο εκτός της Κίνας.

Ποντίκια που είχαν γεννηθεί χωρίς την αίσθηση της όσφρησης μπόρεσαν για πρώτη φορά να μυρίσουν το περιβάλλον και την τροφή τους χάρη σε νέα γονιδιακή θεραπεία. Οι ερευνητές ελπίζουν μάλιστα ότι η ίδια προσέγγιση θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί και σε άλλα αισθητήρια όργανα όπως το αφτί.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε την πρώτη φαρμακευτική γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη και γενικότερα στον δυτικό κόσμο, η οποία αντιμετωπίζει την ανεπάρκεια της λιποπρωτεΐνης της λιπάσης.

Η εισαγωγή ενός επιπλέον γονιδίου, το οποίο αναγκάζει το ανοσοποιητικό σύστημα να παράγει αντισώματα κατά της νικοτίνης, μπλόκαρε τον εθισμό σε πειραματόζωα για μεγάλο χρονικό διάστημα, αναφέρουν Αμερικανοί ερευνητές. Θα περάσουν όμως αρκετά χρόνια πριν μάθουμε αν η δραστική αυτή θεραπεία είναι ασφαλές να εφαρμοστεί και στον άνθρωπο.

Ένας γενετικά τροποποιημένος ιός, σχεδιασμένος να μεταφέρει στα κύτταρα επιπλέον αντίγραφα ενός γονιδίου που παίζει κρίσιμο ρόλο στη γήρανση, προσέφερε σημαντική παράταση ζωής στα τυχερά ποντίκια που δοκίμασαν πρώτα τη θεραπεία.

Η χορήγηση ενός γενετικά τροποποιημένου ιού, σχεδιασμένου να μεταφέρει επιπλέον γονίδια στα ανθρώπινα κύτταρα, προσέφερε σημαντική βελτίωση σε έξι ασθενείς με αιμορροφιλία Β, ανακοίνωσε διεθνής ερευνητική ομάδα. Ανεξάρτητοι ειδικοί χαρακτήρισαν τη μελέτη «ορόσημο».

Η χορήγηση ενός γενετικά τροποποιημένου ιού, σχεδιασμένου να μεταφέρει επιπλέον γονίδια στα ανθρώπινα κύτταρα, προσέφερε σημαντική βελτίωση σε έξι ασθενείς με αιμορροφιλία Β, ανακοίνωσε διεθνής ερευνητική ομάδα. Ανεξάρτητοι ειδικοί χαρακτήρισαν τη μελέτη «ορόσημο».

Η εισαγωγή επιπλέον γονιδίων, τα οποία περιέχουν την πληροφορία για την παραγωγή αντισωμάτων κατά του HIV, ήταν αρκετή για να αποτρέψει τη μόλυνση ποντικών που εκτέθηκαν αργότερα στον ιό. Η μέθοδος δεν θα μπορούσε να εφαρμοστεί στον άνθρωπο ως έχει, δεν αποκλείεται όμως να ανοίξει το δρόμο για αποτελεσματικά μέσα πρόληψης.

Μια γονιδιακή θεραπεία που αναπτύχθηκε από αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας φαίνεται ότι απάλλαξε οριστικά έναν ασθενή από τον ιό του AIDS. Ωστόσο άλλοι ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη δεν εμφάνισαν βελτίωση και οι ερευνητές τόνισαν ότι η μέθοδός τους δεν είναι έτοιμη για ευρεία χρήση.