Γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται ίαση της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας
Αμερικανοί ερευνητές ανακοίνωσαν ότι κατάφεραν να θεραπεύσουν πειραματόζωα με δρεπανοκυτταρική αναιμία, χάρη σε θεραπευτικό σχήμα που διόρθωσε την γονιδιακή μετάλλαξη στα αιματοποιητικά βλαστοκύτταρα, έτσι ώστε τα νέα κύτταρα να γίνουν και πάλι υγιή και να παράγουν φυσιολογική αιμοσφαιρίνη.
Αμερικανοί ερευνητές ανακοίνωσαν ότι κατάφεραν να θεραπεύσουν πειραματόζωα με δρεπανοκυτταρική αναιμία, χάρη σε θεραπευτικό σχήμα που διόρθωσε την γονιδιακή μετάλλαξη στα αιματοποιητικά βλαστοκύτταρα, έτσι ώστε τα νέα κύτταρα να γίνουν και πάλι υγιή και να παράγουν φυσιολογική αιμοσφαιρίνη.
Σύμφωνα με στοιχεία που δημοσιεύθηκαν στο Nature, οι ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια, με επικεφαλής τον αναπληρωτή καθηγητή Παιδιατρικής Μάθιου Πορτέους, κατάφεραν να διορθώσουν τη γενετική βλάβη, χρησιμοποιώντας την γονιδιακή επεξεργασία CRISPR-Cas9.
Να σημειωθεί ότι τον Οκτώβριο, άλλοι ερευνητές με επικεφαλής τον Δρ Τζέικομπ Κορν του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Μπέρκλεϊ, είχαν ανακοινώσει στο Science Translational Medicine ότι πέτυχαν σε πειραματόζωα κάτι ανάλογο, με χρήση της μεθόδου CRISPR.
Μέχρι στιγμής όμως κανένα γονίδιο που έχει διορθωθεί με την CRISPR, δεν έχει δοκιμαστεί για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητά του σε κλινικές δοκιμές με ανθρώπους. Ανάμεσα στους κινδύνους που ελλοχεύουν, είναι απρόβλεπτες αντιδράσεις του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς ή τροποποίηση λανθασμένου τμήματος του DNA.
Όμως, οι επιστήμονες αισιοδοξούν ότι η γενετική μέθοδος θα μπορούσε μελλοντικά να αξιοποιηθεί επίσης για την θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας και πιθανώς για άλλες παθήσεις.
Η δρεπανοκυτταρική αναιμία όπως προαναφέρθηκε προκαλείται από μια μοναδική μετάλλαξη και στα δύο αντίγραφα ενός συγκεκριμένου γονιδίου. Το εν λόγω γονίδιο ρυθμίζει τη β-σφαιρίνη, μια πρωτεΐνη, η οποία αποτελεί μέρος του μορίου της αιμοσφαιρίνης, που μεταφέρει το οξυγόνο στο σώμα μέσω του αίματος. Λόγω του γενετικού ελαττώματος, τα μόρια της αιμοσφαιρίνης προσκολλώνται μεταξύ τους, προσδίδοντας στα ερυθροκύτταρα του αίματος το χαρακτηριστικό σχήμα του δρεπανιού, εξ ου και η ονομασία της νόσου.
Τα παραμορφωμένα κύτταρα μπορούν να προκαλέσουν θρόμβωση των αρτηριών, αναιμία, πόνους, οργανική ανεπάρκεια και μικρότερο προσδόκιμο ζωής. Η νόσος πλήττει εκατοντάδες χιλιάδες ανθρώπους, παγκοσμίως, καθώς κάθε χρόνου γεννιούνται περίπου 250.000 παιδιά με τη συγκεκριμένη νόσο. Σήμερα η μόνη θεραπεία είναι η μεταμόσχευση αιματοποιητικών βλαστοκυττάρων από υγιή δωρητή, κάτι όμως που ενέχει κινδύνους τοξικότητας και σοβαρών παρενεργειών.
Επιμέλεια: Μαίρη Μπιμπή
health.in.gr,ΑΠΕ-ΜΠΕ
- Η Φιορεντίνα προτείνει να επενδύσει συν 30 εκατ. και θέλει το «Αρτέμιο Φράνκι» για 90 χρόνια (vid)
- «Η σιωπή δεν προστατεύει» – Νέα εποχή για τον ουκρανικό στρατό, νέες δοκιμασίες για τον Ζελένσκι
- Πώς αισθάνεται ένας αδέσποτος σκύλος; Η επιστήμη δίνει μια πιο σύνθετη απάντηση
- Μπάρμπαρα Χάτον: Η δισεκατομμυριούχος συλλέκτρια κοσμημάτων, η κληρονομιά στα 21 και οι 7 ατυχείς γάμοι
- Και επίσημα ο Γεντβάι στην Αλ Σαμπάμπ (pic)
- Greeks Most Pessimistic in Eurozone on Inflation, Growth, ECB Says
- Εξωδικαστικός μηχανισμός: Ανοίγει τη Δευτέρα – Οι κρίσιμες λεπτομέρειες
- Ελληνική οικονομία: Η επόμενη «μάχη» μετά το δημόσιο χρέος
Ακολουθήστε το in.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις





![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Κυριακή 26.07.2026]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2026/07/george-dumitrache-B9N8Vv55hn4-unsplash-315x220.jpg)






![[ΡΩΓΜΕΣ]: Ανάμεσα στον χορό, το θέατρο και την ποίηση](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2026/07/ΡΩΓΜΕΣ-Χ.Κυριαζιδη-credits-©Κατερίνα-Αρβανιτη-_2-230x130.jpg)














































Αριθμός Πιστοποίησης Μ.Η.Τ.232442