Τροποποιημένος ιός HIV δείχνει να θεραπεύει γενετικό σύνδρομο
Χρησιμοποιώντας μια άκακη μορφή του HIV ως όχημα για την εισαγωγή ενός επιπλέον γονιδίου στα ανθρώπινα κύτταρα, γάλλοι και βρετανοί ερευνητές θεράπευσαν έξι παιδιά που έπασχαν από σπάνια γενετική ασθένεια του αίματος.
Χρησιμοποιώντας μια άκακη μορφή του HIV ως όχημα για την εισαγωγή ενός επιπλέον γονιδίου στα ανθρώπινα κύτταρα, γάλλοι και βρετανοί ερευνητές θεράπευσαν έξι παιδιά που έπασχαν από σπάνια γενετική ασθένεια του αίματος.
Το σύνδρομο Ουίσκοτ-Όλντριχ (WAS) οφείλεται σε μετάλλαξη του γονιδίου was το οποίο εκφράζεται στα αιμοποιητικά κύτταρα του μυελού των οστών. Οι ασθενείς, συχνότερα άνδρες, παρουσιάζουν αιμορραγίες, βαρύ έκζεμα, επαναλαμβανόμενες μολύνσεις και αυτοάνοσες αντιδράσεις που μπορούν να οδηγήσουν σε καρκίνο.
Σήμερα, η μόνη διαθέσιμη θεραπεία είναι η καταστροφή του ελαττωματικού μυελού των οστών με ακτινοβολία και η μεταμόσχευση μυελού των οστών από συμβατό δότη.
Διαβάστε επίσης:
- Είκοσι χρόνια μετά, επενδύσεις στις γονιδιακές θεραπείες
- Αστρονομικό το κόστος της πρώτης γονιδιακής θεραπείας
- Γονιδιακή θεραπεία αποτελεσματική κατά της αιμοφιλίας Β
Γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται να καταργήσει τους βηματοδότες
Στις προκαταρκτικές δοκιμές της νέας γενετικής θεραπείας συμμετείχαν έξι παιδιά, ηλικία 8 μηνών έως 16 ετών, για τα οποία δεν είχε βρεθεί συμβατός δότης. Σε πρώτη φάση, οι γιατροί συνέλεξαν βλαστικά κύτταρα του αίματος, τα οποία μολύνθηκαν εσκεμμένα με μια αβλαβή μορφή του HIV σχεδιασμένη να μεταφέρει υγιή αντίγραφα του γονιδίου was.
Τα «διορθωμένα» αυτά κύτταρα επιστράφηκαν στον οργανισμό των ασθενών, οι οποίοι είχαν υποβληθεί πρώτα σε χημειοθεραπεία για την καταστροφή των ελαττωματικών βλαστικών κυττάρων του αίματος.
Έξι μήνες μετά τη χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας, όλοι οι ασθενείς παρέμεναν ελεύθεροι από λοιμώξεις και εκζέματα. Ένα από τα παιδιά είδε την αρθρίτιδά του να υποχωρεί και ένα άλλο απαλλάχθηκε από τη φλεγμονή των αγγείων και σηκώθηκε από την αναπηρική καρέκλα. Μικρότερες βελτιώσεις καταγράφηκαν στην πήξη του αίματος και τη μείωση της αιμορραγίας.
Οι δοκιμές της θεραπείας, την οποία ανέπτυξε η εταιρεία Genethon, προγραμματίζεται τώρα να συνεχιστούν στην τελική Φάση ΙΙΙ.
Παρουσιάζοντας τη μελέτη τους στην έγκριτη επιθεώρηση JAMA, οι ερευνητές επισημαίνουν ότι η ίδια προσέγγιση θα μπορούσε να εφαρμοστεί για την ίαση κι άλλων γενετικών ασθενειών.
Επιμέλεια: Βαγγέλης Πρατικάκης
Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ
- Βραζιλία: Ανησυχεί για πιθανή στρατιωτική επέμβαση των ΗΠΑ
- Νέα ομάδα, νέα πόλη, νέος Γιάννης και νέο νούμερο: Ποιον αριθμό επέλεξε ο Αντετοκούνμπο στους Χιτ (pic)
- Η Ουκρανία εκτόξευσε πάνω από 400 drones προς τη Μόσχα πριν από τη σύνοδο κορυφής του ΝΑΤΟ
- Γελασμένη η κυβέρνηση εάν πιστεύει ότι έχει τελειώσει η υπόθεση των υποκλοπών – ιδίως όταν πρώην πρωθυπουργός προσφεύγει στη Δικαιοσύνη
- Κίνα: Τουλάχιστον 10 νεκροί, χιλιάδες εκτοπισμένοι από τις καταρρακτώδεις βροχές και τους ανεμοστρόβιλους
- Λόρεν Μπένετ: Πέθανε η τραγουδίστρια που συμμετείχε στο Party Rock Anthem των LMFAO
- ΠΑΣΟΚ: Ο εκτός γραμμής Σγουρός, οι δύο εικόνες του κόμματος και το σχέδιο «Αττική»
- Ζλάταν για Κριστιάνο Ρονάλντο: «Όμηρος του εγώ του η Πορτογαλία»
Ακολουθήστε το in.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Τρίτη 07.07.2026]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2026/07/benjamin-davies-9b5dvrjb05g-unsplash-315x220.jpg)
