Σε διαδικασία αξιολόγησης το eliglustat για τη νόσο Gaucher

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εντάσσει σε εξάμηνη διαδικασία
αξιολόγησης κατά προτεραιότητα (Priority Review) την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το
eliglustat, μία, ερευνητική από του στόματος θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με νόσο Gaucher
τύπου 1.

Το eliglustat, είναι ένα νέο υπό διερεύνηση φάρμακο, ένα καινοτόμο, ανάλογο του
γλυκοσυλοκεραμιδίου που χορηγείται από το στόμα, έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει μερικώς
το ένζυμο συνθετάση του γλυκοσυλοκεραμιδίου, που οδηγεί στη μειωμένη παραγωγή
γλυκοσυλοκεραμιδίου. Το γλυκοσυλοκεραμίδιο είναι η ουσία που συσσωρεύεται στα κύτταρα και
τους ιστούς των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο Gaucher.

Η σύλληψη της αρχικής ιδέας ανήκει στον αείμνηστο Norman Radin, MD, από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν. Σε προκλινικές μελέτες, το μόριο, που αναπτύχθηκε μαζί με τον James A. Shayman, MD, επίσης από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, έχει εμφανίσει υψηλή ικανότητα και εξειδίκευση.

Όπως έχει ήδη ανακοινωθεί, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αξιολόγησε την
αίτηση άδειας κυκλοφορίας (MAA) για το eliglustat στην ΕΕ στα τέλη Οκτωβρίου.

Οι αιτήσεις για άδεια κυκλοφορίας του eliglustat βασίζονται σε δύο θετικές μελέτες Φάσης 3 για
την eliglustat, την ENGAGE, η οποία περιλάμβανε ασθενείς που λάμβαναν για πρώτη φορά
θεραπεία, και την ENCORE η οποία περιλάμβανε ασθενείς που είχαν λάβει προηγούμενη
θεραπεία υποκατάστασης ενζύμου. Ο κατατεθειμένος φάκελος περιλαμβάνει επίσης δεδομένα
ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που καταγράφηκαν σε διάστημα τεσσάρων ετών στο
πλαίσιο της μελέτης Φάσης 2 για το eliglustat.

Το eliglustat, σε μορφή κάψουλας, χορηγούμενη δύο φορές την ημέρα, παρέχει αποτελεσματική από του στόματος εναλλακτική θεραπεία σε ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1 και να προσφέρει ένα ευρύτερο φάσμα θεραπευτικών επιλογών σε ασθενείς και ιατρούς.

Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του eliglustat αντιπροσωπεύει το μεγαλύτερο κλινικό πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher, περιλαμβάνοντας 400 ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία σε 29 χώρες.

Η νόσος Gaucher είναι μία κληρονομική διαταραχή από την οποία πάσχουν λιγότεροι από
10.000 άνθρωποι παγκοσμίως. Οι άνθρωποι με τη νόσο Gaucher έχουν ανεπάρκεια ενός
ενζύμου, της β-γλυκοσιδάσης (γλυκοκερεβροσιδάση) που οδηγεί στην συσσώρευση του
υποστρώματος του γλυκοκερεβροσιδίου. Ως αποτέλεσμα, τα διογκωμένα με λιπίδια κύτταρα
(που ονομάζονται κύτταρα Gaucher) συσσωρεύονται σε διαφορετικά μέρη του σώματος, κυρίως
στο σπλήνα, το ήπαρ και το μυελό των οστών. Η συσσώρευση κυττάρων Gaucher μπορεί να
προκαλέσει διόγκωση του σπλήνα και του ήπατος (σπληνομεγαλία και ηπατομεγαλία), αναιμία,
υπερβολική αιμορραγία και μώλωπες, νόσο των οστών και έναν αριθμό άλλων σημείων και
συμπτωμάτων. Η πιο κοινή μορφή της νόσου Gaucher, ο τύπος 1, γενικά δεν επηρεάζει τον
εγκέφαλο.

health.in.gr