Πειραματικό φάρμακο ανοίγει τον δρόμο για θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ

Μια νέα βρετανική έρευνα χαρακτηρίζεται «ιατρικό ορόσημο» και «ιστορική καμπή» από τους ειδικούς, καθώς μπορεί ν’ ανοίξει για πρώτη φορά τον δρόμο για την ανάπτυξη ενός φαρμάκου που θα θεραπεύει τη νόσο Αλτσχάιμερ, καθώς και άλλες νευροεκφυλιστικές ασθένειες όπως η νόσος Πάρκινσον, σταματώντας την καταστροφή των νευρώνων του εγκεφάλου.

Η έρευνα, που έγινε σε ποντίκια, βρίσκεται ακόμα σε αρχικό στάδιο και είναι πιθανό να χρειαστεί τουλάχιστον μία δεκαετία ωσότου υπάρξει κάποιο νέο φάρμακο, χωρίς κάτι τέτοιο να είναι καν εγγυημένο. Παρ’ όλες όμως τις επιφυλάξεις των επιστημόνων, είναι η πρώτη φορά, όπως αναγνωρίζεται από τους ειδικούς, που μια χημική ουσία λαμβάνεται από το στόμα, φθάνει στον εγκέφαλο και φαίνεται να σταματά πλήρως μια νευροεκφυλιστική πάθηση.

Οι ερευνητές της Μονάδας Τοξικολογίας του Συμβουλίου Ιατρικών Ερευνών (MRC) της Βρετανίας, με επικεφαλής την καθηγήτρια Τζιοβάνα Μαλούτσι του Πανεπιστημίου του Λέστερ, σύμφωνα με σχετικό άρθρο του επιστημονικού εντύπου Science Translational Medicine, εστίασαν την προσοχή τους στη ρίζα όλων των νευροεκφυλιστικών παθήσεων, στις αφύσικου σχήματος πρωτεΐνες που προσκολλώνται μεταξύ τους και σχηματίζουν πλάκες στον εγκέφαλο, με συνέπεια τον θάνατο των νευρικών κυττάρων.

Ενώ συνήθως η επιστημονική έρευνα εστιάζει στο να εμποδίσει τη συσσώρευση αυτών των πρωτεϊνών, αυτή τη φορά οι ερευνητές επικεντρώθηκαν στον καταστροφικό τρόπο που τα εγκεφαλικά κύτταρα αντιδρούν στις ανώμαλες πρωτεΐνες. Χρησιμοποιώντας ένα πειραματικό φάρμακο που είχαν εγχύσει στα ποντίκια, «καθοδήγησαν» τα νευρικά κύτταρα έτσι ώστε να σταματήσουν να πεθαίνουν.

Το φάρμακο δοκιμάστηκε σε ποντίκια με τη νόσο των πριονίων (τα οποία προκαλούν την ασθένεια των «τρελών αγελάδων»), αλλά πιστεύεται ότι έχει ισχύ και στις άλλες νευροεκφυλιστικές παθήσεις, όπως η νόσος Αλτσχάιμερ. Το φάρμακο μπλοκάρει τοένζυμο PERK, το οποίο, στο πλαίσιο της φυσικής άμυνας του οργανισμού κατά των ανώμαλων πρωτεϊνών, ωθεί τους νευρώνες να αντιδράσουν με αυτοκαταστροφικό τρόπο, ο οποίος επιφέρει τον θάνατό τους. Το μπλοκάρισμα του ενζύμου μέσω του φαρμάκου σταματά αυτή την αντίδραση και τα εγκεφαλικά κύτταρα επιβιώνουν.

Πέντε εβδομάδες μετά τη θεραπεία, τα πειραματόζωα δεν εμφάνιζαν συμπτώματα όπως απώλεια μνήμης και μειωμένα αντανακλαστικά. Επίσης, έζησαν περισσότερα από άλλα ποντίκια με την ασθένεια, που δεν είχαν πάρει το ίδιο πειραματικό φάρμακο με την κωδική ονομασία GSK2606414. Όμως τα πειραματόζωα που έκαναν τη θεραπεία, εμφάνισαν σοβαρές παρενέργειες (κυρίως λόγω βλάβης στο πάγκρεας), όπως απώλεια βάρους και αύξηση του σακχάρου στο αίμα. Γι’ αυτό οι ερευνητές δήλωσαν ότι θα χρειαστεί ακόμα αρκετός χρόνος προτού ξεκινήσουν οι κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους, ώστε, όπως είπαν, οι παρενέργειες να μειωθούν στο μέλλον με περαιτέρω έρευνα.

Από την άλλη, εξέφρασαν την αισιοδοξία τους ότι κάποια στιγμή θα καταφέρουν να δημιουργήσουν ένα χάπι που θα προστατεύει τον εγκέφαλο από τις νευροεκφυλιστικές νόσους. «Απέχουμε ακόμα πολύ δρόμο από ένα φάρμακο που θα μπορούμε να χρησιμοποιήσουμε σε ανθρώπους, καθώς η εν λόγω ουσία είχε σοβαρές παρενέργειες (στα πειραματόζωα). Όμως δείξαμε ότι η ανάπτυξη νέων φαρμακευτικών θεραπειών αποτελεί τώρα πλέον μια πραγματική δυνατότητα», ανέφερε η Τζιοβάνα Μαλούτσι.

«Αυτή είναι η πρώτη πειστική αναφορά ότι ένα φάρμακο σταματά την προϊούσα καταστροφή των νευρώνων στον εγκέφαλο», σχολίασε ο καθηγητής Χημείας Ρότζερ Μόρις του Βασιλικού Κολεγίου του Λονδίνου. «Αν και η έρευνα έγινε σε ποντίκια, όχι σε ανθρώπους, ενώ αφορά τη νόσο των πριονίων και όχι το Αλτσχάιμερ, επειδή είναι παρόμοιος ο τρόπος που πεθαίνουν οι νευρώνες σε αυτές τις δύο ασθένειες, αυτό το εύρημα, υποπτεύομαι, θα κριθεί από την ιστορία ως ένα σημείο καμπής στην έρευνα για φάρμακα που θα σταματήσουν τη νόσο» πρόσθεσε.