Γονιδιακή θεραπεία χτυπά τη νόσο του Πάρκινσον

36

Πειραματική γονιδιακή θεραπεία κατά της νόσου του Πάρκινσον έδωσε εντυπωσιακά στην πρώτη, προκαταρκτική δοκιμή. Οι 12 ασθενείς της μελέτης βελτιώθηκαν κατά 30% για διάστημα τουλάχιστον ενός έτους, αναφέρουν την Τρίτη Αμερικανοί ερευνητές.

Η μέθοδος πιθανότατα θα μπορούσε να δώσει ακόμα καλύτερα αποτελέσματα, δεδομένου ότι, για λόγους ασφάλειας, οι γιατροί την εφάρμοσαν μόνο στο ένα εγκεφαλικό ημισφαίριο των ασθενών στα πρώτα πειράματα. 

Οι ερευνητές του Πανεπιστημίου της Νέας Υόρκης εισήγαγαν στα εγκεφαλικά κύτταρα των εθελοντών επιπλέον αντίγραφα ενός ανθρώπινου γονιδίου, το οποίο καταστέλλει τη λειτουργία των νευρώνων που υπερλειτουργούν λόγω της ασθένειας. Το DNA μεταφέρθηκε στα κύτταρα από έναν αβλαβή, γενετικά τροποποιημένο ιό, αναφέρει το BBC.

Η μελέτη, που δημοσιεύεται στην έγκριτη επιθεώρηση Proceedings of the National Academy of Sciences, σχεδιάστηκε για να ελέγξει την ασφάλεια της θεραπευτικής προσέγγισης. Η γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται να θεραπεύσει αρκετές ανίατες ως σήμερα ασθένειες, ωστόσο σε κάποιες δοκιμές η παρενέργεια ήταν η εμφάνιση καρκίνου.

Στη συγκεκριμένη περίπτωση, η διοχέτευση του ιού στον εγκέφαλο με ενέσεις δεν φάνηκε να έχει σημαντικές παρενέργειες. Έπειτα από την εισαγωγή του επιπλέον γονιδίου, τα κύτταρα παράγουν περισσότερο GABA (γ-αμινοβουτυτικό οξύ), έναν νευροδιαβιβαστή με κατασταλτική δράση.

Τομογραφίες εκπομπής ποζιτρονίων (PET) έδειξαν ότι η θεραπεία προκάλεσε θετικές μεταβολές σε μια περιοχή που ελέγχει τις κινήσεις του σώματος και δεν επηρέασε περιοχές που σχετίζονται με τη σκέψη.

Στην πλευρά του εγκεφάλου που εφαρμόστηκε η θεραπεία εμφανίστηκε βελτίωση έναν μήνα μετά, ενώ στο άλλο εγκεφαλικό ημοσφαίριο καταγράφηκε επιδείνωση.

Οι τομογραφίες έδειξαν επίσης ότι οι ασθενείς με τη μεγαλύτερη βελτίωση ήταν εκείνοι στους οποίους χορηγήθηκε η υψηλότερη «δόση» επιπλέον γονιδίων -ένας από τους εθελοντές παρουσίασε υποχώρηση των συμπτωμάτων κατά 65%.

Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ