Τροποποιημένα αρχέγονα κύτταρα δίνουν ελπίδες θεραπείας της κυστικής ίνωσης

Λονδίνο: Οι πάσχοντες από κυστική ίνωση ίσως μια μέρα μπορούν να θεραπευτούν χάρη σε αρχέγονα κύτταρα από τον ίδιο τους τον οργανισμό τα οποία προηγουμένως θα έχουν υποβληθεί σε ένα είδος γονιδιακής θεραπείας για την επιδιόρθωση του ελαττωματικού γονιδίου, σύμφωνα με νεότερη αμερικανική μελέτη που δημοσιεύθηκε στο New Scientist.

Οι επιστήμονες αρχικά χρησιμοποίησαν έναν ιό για να διαπορθμεύσουν εντός των αρχέγονων κυττάρων τη σωστή εκδοχή ενός γονιδίου το οποίο είναιελαττωματικό στην κυστική ίνωση.

Συγκεκριμένα πήραν αρχέγονα κύτταρα από τον μυελό των οστών ασθενών με κυστική ίνωση και τα τοποθέτησαν σε μια καλλιέργεια με ώριμα επιθηλιακά κύτταρα για 14 ημέρες. Τα αρχέγονα κύτταρα φάνηκε να διαφοροποιούνται σε επιθηλιακά κύτταρα των αεραγωγών και να παίρνουν το σχήμα τους και να παρουσιάζουν χαρακτηριστικούς πρωτεϊνικούς δείκτες.

Αφού λοιπόν οι επιστήμονες απέδειξαν ότι τα αρχέγονα κύτταρα μπορούν να εξελιχθούν σε κύτταρα των αεραγωγών, χρησιμοποίησαν ένα ιό της λευχαιμίας των ποντικών για να κινήσουν παλινδρομικά το σωστό γονίδιο CFTR στα νέα αρχέγονα κύτταρα που είχαν αντληθεί από τους ασθενείς.

Τα κύτταρα αυτά επίσης εξελίχθηκαν σε κύτταρα των αεραγωγών και όταν εκτέθηκαν σε ένα θρεπτικό μέσο που περιέχει χλωρίδιο, τα θεραπευμένα κύτταρα έκκριναν σημαντικά περισσότερο χλωρίδιο συγκριτικά με τα κύτταρα που δεν είχαν υποβληθεί σε θεραπεία.

«Είναι το πρώτο βήμα σε μια μεγάλη διαδικασία. Αλλά ξέρουμε τουλάχιστον από βιολογική σκοπιά ότι μπορούμε να κάνουμε πράξη τη θεωρία. Για να είναι επιτυχημένη η θεραπεία, η τεχνική πρέπει να δοκιμαστεί κλινικά σε μεγάλη κλίμακα με αυξημένη ακρίβεια.

Αυτή η συνδυαστική τεχνική είναι ιδιαιτέρως ελκυστική καθώς η γονιδιακή θεραπεία λαμβάνει χώρα εκτός του οργανισμού. Αυτό σημαίνει ότι τα κύτταρα μπορούν να ελεγχθούν για να διαπιστωθεί αν πραγματικά εκφράζουν το διορθωμένο γονίδιο.

Μας επιτρέπει να υποβάλλουμε τα κύτταρα σε ποιοτικό έλεγχο, ώστε να δούμε αν έχουν υποστεί κάποιου είδους κακοήθη μεταμόρφωση ή δεν έχουν επιμολυνθεί», εξηγεί ο Δρ Μπρους Βουννέλ που συμμετείχε στη μελέτη.

health.in.gr