Διαθέσιμο και στην Ελλάδα νέο φάρμακο για την αιμορροφιλία Α

Κυκλοφόρησε και στην Ελλάδα νέα θεραπεία για την αιμορροφιλία Α, κατάλληλη για ασθενείς όλων των ηλικιακών ομάδων. Πρόκειται για μη τροποποιημένο, πλήρους μήκους, ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII, που στις κλινικές μελέτες φάνηκε να ελέγχει και προστατεύει τους ασθενείς από τις αιμορραγίες, όταν χρησιμοποιείται ως θεραπεία προφύλαξης δύο ή τρεις φορές ανά εβδομάδα.

Όπως υπολογίζεται παγκοσμίως, περίπου 400.000 άτομα πάσχουν από αιμορροφιλία σε όλο τον κόσμο. Η αιμορροφιλία είναι σε μεγάλο βαθμό κληρονομική διαταραχή κατά την οποία μία από τις πρωτεΐνες που απαιτούνται για την πήξη του αίματος, απουσιάζει ή βρίσκεται σε χαμηλά επίπεδα.

Η Αιμορροφιλία Α είναι ο πιο κοινός τύπος της αιμορροφιλίας, όπου ο παράγοντας VIII είναι αυτός που απουσιάζει ή βρίσκεται σε χαμηλά επίπεδα και εμφανίζεται σε 1 στις 5.000 γεννήσεις αγοριών, συμπεριλαμβανομένων περισσότερων από 30.000 ανθρώπων στην Ευρώπη. Με την πάροδο του χρόνου, η αιμορροφιλία Α μπορεί να προκαλέσει παρατεταμένη ή αυθόρμητη αιμορραγία, ιδιαίτερα στους μυς, τις αρθρώσεις ή τα εσωτερικά όργανα.

Στα τέλη Αυγούστου υπεβλήθη αίτηση για Άδεια Βιολογικού Παράγοντα (Biologics License Application – BLA) στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τον μακράς διάρκειας δράσης πεγκυλιωμένο ανασυνδυασμένο ανθρώπινο παράγοντα VIII (BAY94-9027) για τη θεραπεία της Αιμορροφιλίας Α. Η υποβολή στις ρυθμιστικές αρχές βασίζεται ουσιαστικά στα αποτελέσματα της δοκιμής PROTECT VIII. Σε αυτή τη δοκιμή, το BAY94-9027 έδειξε προστασία από αιμορραγίες με δοσολογικό σχήμα προφύλαξης μία φορά κάθε επτά ημέρες, μία φορά κάθε πέντε ημέρες και δύο φορές την εβδομάδα.

Στη μελέτη PROTECT VIII, το BAY94-9027 παρείχε καλή προστασία από αιμορραγίες όταν χρησιμοποιήθηκε ως θεραπεία προφύλαξης μια φορά κάθε επτά ημέρες, μία φορά κάθε πέντε ημέρες και δύο φορές την εβδομάδα. Το BAY94-9027 ήταν επίσης αποτελεσματικό για τον έλεγχο της αιμορραγίας κατά τη διάρκεια χειρουργικών επεμβάσεων και τη θεραπεία όλων των αιμορραγιών, με την πλειοψηφία των περιστατικών να επιλύονται με μία ή δύο εγχύσεις. Το BAY94-9027 έχει σχεδιαστεί για να παρατείνει τη δραστηριότητα στο σώμα διατηρώντας παράλληλα την πλήρη δραστηριότητα πήξης μέσω της πεγκυλίωσης, όπου ένα μόριο PEG (Πολυαιθυλενογλυκόλη) βρίσκεται σταθερά προσκολλημένο, σε μια συγκεκριμένη θέση, στην πρωτεΐνη του παράγοντα VIII. Η τεχνολογία πεγκυλίωσης αξιοποιείται για να παρατείνει τον χρόνο κυκλοφορίας του φαρμάκου στο αίμα.

health.in.gr