Γονιδιακή θεραπεία φιλοδοξεί να συμβάλλει σε καλύτερη ρύθμιση του διαβήτη

Αμερικανοί επιστήμονες σχεδίασαν μια νέα μορφή γονιδιακής θεραπείας, η οποία συνδυάζει την μέθοδο γενετικής τροποποίησης CRISPR με μοσχεύματα δέρματος και τη δοκίμασαν επιτυχώς στην αντιμετώπιση του διαβήτη.

Μάλιστα, υποστηρίζουν ότι, ανοίγει το δρόμο για τη θεραπεία διαφόρων ασθενειών μέσω της μεταμόσχευσης δέρματος, το οποίο θα επιφέρει τις επιθυμητές διορθώσεις στο DNA των ασθενών. Δεδομένου ότι υπάρχει εμπειρία από τα δερματικά μοσχεύματα στην περίπτωση εγκαυμάτων και τραυμάτων, η χρήση τους ως «οχημάτων» γονιδιακής θεραπείας θεωρείται ότι δεν θα έχει μεγάλες δυσκολίες.

Οι ερευνητές του Ιατρικού Κέντρου του Πανεπιστημίου του Σικάγο, με επικεφαλής τον Δρ Σιαογιάνγκ Γου, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο επιστημονικό έντυπο Cell Stem Cell, εφάρμοσαν τη νέα θεραπεία σε πειραματόζωα που είχαν διαβήτη και παχυσαρκία.

Συγκεκριμένα οι επιστήμονες τροποποίησαν γενετικά βλαστικά κύτταρα δέρματος έτσι ώστε να περιέχουν ένα μεταλλαγμένο γονίδιο, το οποίο απελευθερώνει την ορμόνη GLP-1, που ενεργοποιεί το πάγκρεας για να παράγει πρόσθετη ινσουλίνη, η οποία είναι ανεπαρκής στην περίπτωση των ασθενών με διαβήτη, με συνέπεια να μη μπορεί να ρυθμιστεί σωστά το σάκχαρό τους. Τα μοσχεύματα προέρχονταν, είτε από δέρμα ποντικιών, είτε ανθρώπων και είχαν τροποποιηθεί επίσης ώστε να είναι ανοσοσυμβατά, προκειμένου να μην απορριφθούν από τα πειραματόζωα όπου μεταμοσχεύθηκαν.

Το δερματικό μόσχευμα, το οποίο είχε προηγουμένως καλλιεργηθεί σε εργαστηριακές συνθήκες, βοηθούσε το πάγκρεας των πειραματόζωων να εκκρίνει περισσότερη ινσουλίνη, έτσι ώστε να μειωθεί η ποσότητα του σακχάρου στο αίμα τους.

Περίπου το 80% των μοσχευμάτων ενσωματώθηκαν κανονικά στην πλάτη των τρωκτικών. Τα πειράματα έδειξαν ότι η μεταμόσχευση στα ποντίκια του δέρματος που περιείχε τα κατάλληλα τροποποιημένα κύτταρα, οδήγησε σε αντιμετώπιση του διαβήτη.

Συγκεκριμένα τα ποντίκια εμφάνισαν μείωση της αντίστασης στην ινσουλίνη και σταδιακά επιστροφή του σακχάρου σε φυσιολογικά επίπεδα επί τουλάχιστον ένα τρίμηνο, ενώ και το βάρος τους επανήλθε σε σχεδόν κανονικά επίπεδα.

Οι ερευνητές πιστεύουν ότι μια ανάλογη μέθοδος μπορεί να εφαρμοστεί επίσης στους ανθρώπους για την αντιμετώπιση του διαβήτη και της παχυσαρκίας, αντικαθιστώντας κάποτε ακόμη και τις ενέσεις ινσουλίνης, ενώ θα μπορούσε να αξιοποιηθει και στην περίπτωση άλλων παθήσεων, όπως η αιμοφιλία. Όπως είπαν, η τεχνική είναι ασφαλής, ελάχιστα επεμβατική και όχι δαπανηρή. Αν χρειαστεί, το δερματικό μόσχευμα μπορεί να αφαιρεθεί εύκολα.

«Δεν θεραπεύσαμε το διαβήτη, αλλά θέσαμε τις βάσεις για μια δυνητικά μακρόχρονη και ασφαλή μέθοδο, η οποία θα χρησιμοποιεί βλαστοκύτταρα της επιδερμίδας για να βοηθήσει τους ανθρώπους με διαβήτη και παχυσαρκία να ρυθμίσουν καλύτερα τη γλυκόζη τους», διευκρινίζει ο Δρ Γου.

«Η νέα τεχνική έχει τη δυνατότητα να οδηγήσει σε μια ασφαλή και διαρκή γονιδιακή θεραπεία των ασθενών κάποια μέρα, χρησιμοποιώντας επιλεγμένα και τροποποιημένα κύτταρα από το δέρμα», συμπληρώνει.

health.in.gr,ΑΠΕ-ΜΠΕ