Ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας προλαμβάνει την εξέλιξη και υποτροπή της πολλαπλής σκλήρυνσης

Σύμφωνα με μελέτη ανοιχτής επέκτασης 5 ετών (ENDORSE), που παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο ACTRIMS-ECTRIMS το οποίο πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στη Βοστώνη, η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα προσφέρει ισχυρή και μακροχρόνια αποτελεσματικότητα σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση.

Το προφίλ ασφάλειας του φουμαρικού διμεθυλεστέρα μετά από μακροχρόνια θεραπεία επιβεβαιώθηκε για όλους τους ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη, συμπεριλαμβανομένων ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε για περισσότερο από επτά χρόνια.

Επίσης, σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση μετα-αναλύσεις μελετών έδειξαν πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας έχει μια ισχυρή και σε βάθος χρόνου αποτελεσματικότητα στη συχνότητα υποτροπών, την εξέλιξη της αναπηρίας και τα ευρήματα της μαγνητικής τομογραφίας.

Σύμφωνα με τον καθηγητή Ραλφ Γκολντ, διευθυντή του Τμήματος Νευρολογίας του Νοσοκομείου St. Josef του Πανεπιστημίου Ruhr «η μελέτη ENDORSE απέδειξε πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας προσφέρει σταθερά θετικά αποτελέσματα σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση, συμπεριλαμβανομένων και των νεοδιαγνωσθέντων ασθενών, γεγονός που υπογραμμίζει την αξία της νέας θεραπείας στους ασθενείς. Η μακροχρόνια αποτελεσματικότητα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στη βελτίωση βασικών παραμέτρων δραστηριότητας της νόσου και το σταθερό προφίλ ασφάλειας αναδεικνύουν τη θεραπεία ως μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς».

Ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας αποτελεί πρώτης γραμμής από του στόματος θεραπεία για την Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, την πιο συχνή μορφή της νόσου.

Το νέο χάπι πρώτης γραμμής έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τις υποτροπές και τις εστίες του εγκεφάλου και καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας, παρουσιάζοντας παράλληλα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής.

Περισσότεροι από 100.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα μέσα από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα κλινικών μελετών αλλά και από την κυκλοφορία του σε δεκάδες χώρες σε όλο τον κόσμο. Κυκλοφορεί ήδη στις ΗΠΑ από τον Μάρτιο του 2013, αλλά και στον Καναδά, την Αυστραλία, την Ελβετία και αρκετές χώρες της Ε.Ε. με πρώτη τη Γερμανία ενώ αναμένεται να κυκλοφορήσει και στη Ελλάδα το προσεχές διάστημα.

Στην κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ DEFINE, το νέο χάπι πρώτης γραμμής χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως και μείωσε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 49%, την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών κατά 53%, και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένη στις 12 εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, κατά 38%, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, μετά από 2 χρόνια.

Στη κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε επίσης ως θεραπεία αναφοράς μια ομάδα που λάμβανε οξική γλατιραμέρη (GA) συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, το νέο χάπι πρώτης γραμμής, χορηγούμενο 2 φορές ημερησίως, μείωσε σημαντικά την ετησιοποιημένη συχνότητα (ARR) κατά 44% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 34%, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο μετά από 2 χρόνια.

Επιπλέον, μετα-ανάλυση των μελετών DEFINE και CONFIRM έδειξε πως το νέο χάπι πρώτης γραμμής μπορεί να είναι αποτελεσματικό ακόμη και σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Ως ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου ορίστηκαν όσοι εμφάνισαν δύο ή περισσότερες υποτροπές κατά το έτος πριν από την ένταξή τους στις κλινικές μελέτες και είχαν μία ή περισσότερες ενεργές εστίες κατά την έναρξη των μελετών. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι στα δύο χρόνια, η χορήγηση φουμαρικού διμεθυλεστέρα δύο φορές την ημέρα μείωσε σημαντικά το ετήσιο ποσοστό υποτροπών κατά 60% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 63%.

Η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα φέρνει μια νέα προσέγγιση στην αντιμετώπιση της νόσου, ενεργοποιώντας το μονοπάτι Nrf2, μέσω του οποίου επιτυγχάνεται αντιφλεγμονώδης και αντιοξειδωτική δράση.

Μία περαιτέρω ανάλυση της μελέτης ENDORSE αξιολόγησε τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στην παράμετρο NEDA (Καμία Ένδειξη Δραστηριότητας Νόσου) στα πέντε χρόνια. Η ανάλυση έδειξε ότι το ποσοστό των ασθενών που είχαν επιτύχει NEDA διατηρήθηκε σε αυτούς τους ασθενείς που συνέχισαν τη θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα, ενώ βελτιώθηκε στους ασθενείς που άλλαξαν από το εικονικό φάρμακο στη θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα.

health.in.gr