H πρώτη γονιδιακή θεραπεία του Πάρκινσον σε άνθρωπο

Νέα Υόρκη: Μήνυμα αισιοδοξίας έστειλε ο πρώτος ασθενής που υποβλήθηκε σε γονιδιακή θεραπεία κατά της νόσου Πάρκινσον, δηλώνοντας ότι αισθάνεται δικαιωμένος που αποφάσισε να ακολουθήσει ένα τόσο σημαντικό για τον ίδιο βήμα.

Ο 55χρονος τηλεοπτικός παραγωγός Νέιθαν Κλάιν παρέθεσε συνέντευξη Τύπου στην κεντρική αίθουσα του νοσοκομείου Presbyterian της Νέας Υόρκης και ανέφερε πως πιστεύει ότι η εν λόγω μορφή θεραπείας θα του δώσει την ευκαιρία να ξανακάνει απλές αλλά μείζονος σημασίας καθημερινές δραστηριότητες, όπως να περπατήσει ή να παίξει μπάλα με το γιο του.

Ο Κλάιν, που πάσχει από προχωρημένο στάδιο της νόσου, υποβλήθηκε πριν από μερικές ημέρες σε ειδική γονιδιακή θεραπεία, μέσω λεπτής χειρουργικής επέμβασης.

Με βάση τη διαδικασία, οι ιατροί χρησιμοποίησαν αντίγραφα ενός φυσιολογικά υπάρχοντος γονιδίου του ανθρώπινου οργανισμού, που φέρει την ονομασία «GAD».

Στόχος είναι το εν λόγω γονίδιο να παράγει την πρωτεΐνη που κωδικοποιεί, η οποία με τη σειρά της θα προκαλέσει την παραγωγή της νευροδιαβιβαστικής ουσίας «GABA», η οποία φυσιολογικά υπάρχει στον εγκέφαλο. Η τελευταία έχει την ιδιότητα να καταστέλλει την υπερδιέγερση των νευρικών κυττάρων του εγκεφάλου, η οποία ευθύνεται για την εκδήλωση του Πάρκινσον.

Όπως επισημαίνουν οι ερευνητές, τα γονίδια που υπάρχουν στον οργανισμό δεν μπορούν από μόνα τους να εισβάλλουν στο εσωτερικό των κυττάρων. Για το λόγο αυτό, η τοποθέτηση των αντιγράφων γονιδίων στον εγκέφαλο του ασθενούς πραγματοποιήθηκε με τη βοήθεια ενός αδενοϊού.

Οι επιστήμονες που πραγματοποίησαν τη θεραπεία εξέφρασαν την ευχή ολοκλήρωσης της θεραπείας δίχως επιπλοκές, όπως πυρετό ή εγκεφαλική φλεγμονή.

Επιπλέον, ανέφεραν ότι ο Νέιθαν Κλάιν είναι ο πρώτος επί συνόλου 12 ασθενών που επίσης αναμένουν την υποβολή τους στην ίδια διαδικασία.

health.in.gr