ΘΑΛΛΑΣΑΙΜΙΑ

Συγκεκριμένα, παιδιά, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με μια σειρά από γονότυπους β-Θαλασσαιμίας, εξαρτώμενοι από τη μετάγγιση, πέτυχαν και διατήρησαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις με σημαντικά βελτιωμένα επίπεδα αιμοσφαιρίνης (Hb ≥10,5 g/dL). Αυτό έγινε έπειτα από μελέτες Φάσης 3 γονιδιακής θεραπείας