γονιδιακή θεραπεία

Δεκάδες ερευνητές και αξιωματούχοι συμμετείχαν σε μεγάλη προσπάθεια για ένα μωρό με σπάνια γενετική ασθένεια. Η θεραπεία περνά τώρα σε κλινική μελέτη.

Βαγγέλης Πρατικάκης

Το θαυματουργό γενετικό εργαλείο CRISPR χρησιμοποιήθηκε για την απενεργοποίηση ενός γονιδίου του ήπατος που ανεβάζει τα επιπεδα χοληστερόλης.

Η ακοή δέκα ασθενών - παιδιών και ενηλίκων- εμφάνισε βελτίωση μέσα σε μόλις έναν μήνα από την εφαρμογή της θεραπείας χωρίς να παρουσιαστούν σοβαρές παρενέργειες

Δεκάδες ερευνητές και αξιωματούχοι συμμετείχαν σε μεγάλη προσπάθεια για ένα μωρό με σπάνια γενετική ασθένεια. Η θεραπεία αναπτύχθηκε μόλις σε έξι μήνες.

Βαγγέλης Πρατικάκης

Η πρωτεΐνη που υπόσχεται… υγεία μπορεί μελλοντικά να χορηγείται και να παρέχει μακροζωία

Γιώργος Μαζιάς

Ο Αϊσάμ Νταμ μεγάλωσε σε μια φτωχή οικογένεια του Μαρόκου. Η τύχη του χαμογέλασε όταν του πρότειναν να συμμετάσχει σε κλινική δοκιμή με τα έξοδα πληρωμένα.

«Μίνι εγκέφαλοι εργαστηρίου» έριξαν φως στη λειτουργία ενός γονιδίου που συνδέεται με νευροεκφυλιστικές νόσους όπως η άνοια, η νόσος του κινητικού νευρώνα αλλά και η Πάρκινσον.

Η θεραπεία Casgeny της αμερικανικής Vertex Pharmaceuticals βασίζεται στη γενετική τροποποίηση κυττάρων του ίδιου του ασθενή.

Η θεραπευτική προσέγγιση δοκιμάστηκε σε τρωκτικά και πρωτεύοντα και περιόρισε σημαντικά τα κινητικά συμπτώματα, ενώ είχε ταχεία δράση και μακρά διάρκεια.

Γενετικά τροποποιημένος ιός αντιμετωπίζει τη σπάνια ασθένεια της «δυστροφικής πομφολυγώδους επιδερμόλυσης».

Τι ακριβώς είναι όμως η μελαχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια; Πρόκειται για την πιο συχνή κληρονομούμενη δυστροφία ραβδιών-κωνίων του αμφιβληστροειδούς, με επιπολασμό 1:5.000, απαντά ο κύριος Γεωργάλας.

Εννέα από τους δέκα ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη παρουσίασαν θεαματική βελτίωση.

Για κληρονομούμενες παθήσεις των ματιών

Τζελ που διοχετεύει ένα επιπλέον γονίδιο στο δέρμα διορθώνει τοπικά μια σπάνια δερματική πάθηση.

Ιωάννα Α. Σουφλέρη

Εξετάσεις στους ασθενείς που εμφάνισαν αιματολογικούς καρκίνους, δεν φαίνεται να συνδέουν την υπό μελέτη θεραπεία με την οξεία μυελογενή λευχαιμία ή το μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο

Δύο ασθενείς της κλινικής μελέτης εμφάνισαν καρκίνιο που ενδεχομένως οφείλεται στη θεραπεία

Επιμένει ο υπουργός Υγείας, Βασίλης Κικίλιας αναφορικά με το αίτημα της οικογένειας του Παναγιώτη Ραφαήλ: «Είναι ζήτημα επιστημονικό και όχι ζήτημα χρημάτων».

Αμερικανοί επιστήμονες βρήκαν ίσως έναν τρόπο να βελτιώσουν την ικανότητα του εγκεφάλου να αναρρώσει μετά από διάφορες κατάστασεις, όπως το εγκεφαλικό επεισόδιο ή τα τραύματα στον νωτιαίο μυελό.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την μια σειρά κληρονομούμενων παθήσεων του αμφιβληστροειδή, που μέχρι σήμερα δεν είχαν καμία θεραπεία και οδηγούσαν προοδευτικά σε χαμηλή όραση και τύφλωση.

Δέκα άνδρες με αιμορροφιλία που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία κατάφεραν να παράγει ο οργανισμός τους παράγοντα πήξης του αίματος με αποτέλεσμα να εξαλειφθεί η ανάγκη της συνήθους θεραπευτικής αγωγής.

Αξιοσημείωτη βελτίωση στη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας (Θαλασσαιμίας) αναμένεται να επιφέρει ερευνητικό σκεύασμα που, σύμφωνα με τα προκαταρκτικά στοιχεία, μειώνει κατά 50% τις μεταγγίσεις αίματος. Παράλληλα, υπό δοκιμή γονιδιακή θεραπεία φιλοδοξεί να θεραπεύσει οριστικά κάθε μορφή της νόσου.

Η πολλαπλή σκλήρυνση μπορεί να αναχαιτιστεί ή να αναστραφεί χάρη σε μια καινοτόμο γονιδιακή θεραπεία που σταματά την επίθεση της νόσου στο ανοσοποιητικό σύστημα, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσίευσαν στο επιστημονικό έντυπο Molecular Therapy αμερικανοι ερευνητές.

Αμερικανοί επιστήμονες σχεδίασαν μια νέα μορφή γονιδιακής θεραπείας, η οποία συνδυάζει την μέθοδο γενετικής τροποποίησης CRISPR με μοσχεύματα δέρματος και τη δοκίμασαν επιτυχώς στην αντιμετώπιση του διαβήτη.

Γονιδιακή θεραπεία δίνει δια βίου προστασία από τις σοβαρές αλλεργίες, όπως το άσθμα, καθώς αυστραλοί ερευνητές κατάφεραν να απενεργοποιήσουν την ανοσοποιητική αντίδραση που προκαλεί τις αλλεργικές αντιδράσεις σε ζώα.

Ενθαρρυντικές είναι οι πρώτες ενδείξεις από πειραματική γονιδιακή θεραπεία σε άτομα που κινδυνεύουν να χάσουν την όρασή τους, εξαιτίας εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσιεύονται στο επιστημονικό έντυπο The Lancet.