Έγκριση της γονιδιακής θεραπείας για την αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας
Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+, που είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.
Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), που είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.
Το προϊόν (Zynteglo) που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ, σύμφωνα με τον πρύτανη του ΕΚΠΑ και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνο Δημόπουλο, είναι κυτταρικό που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.
«Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl», προσθέτει ο κ. Δημόπουλος.
Όπως σημειώνει, στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.
- Πειραιάς: Αυξημένη η επιβατική κίνηση – Πάνω από 100 αναχωρήσεις πλοίων
- Όλα τα μετάλλια της Εθνικής πόλο μετά το χρυσό στο World Cup
- «Δυσαρεστημένος ο Ομπράντοβιτς με τη Χάποελ επειδή τηλεφώνησε στον Γκραντ»
- Πρωτοποριακή έρευνα δίνει ελπίδες για θεραπεία της ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης – Τι είναι ο υποδοχέας TLR5
- Συναγερμός στα Χανιά: Εξαφανίστηκε 75χρονη με άνοια πηγαίνοντας προς την εκκλησία
- Ανασφάλιστα οχήματα: Με τεχνητή νοημοσύνη η εξέταση των ενστάσεων – Πώς ενημερώνονται οι ιδιοκτήτες
- Ελλάδα-Ουγγαρία 15-14: Έπος της Ελλάδας στο World Cup, πρώτο χρυσό μετάλλιο στο πόλο (vid)
- «Η Ρεάλ Μαδρίτης τα βρήκε με τον Ντιομαντέ και θα συζητήσει με τη Λειψία» (pic)
Ακολουθήστε το in.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
![Άκρως Ζωδιακό: Τα Do’s και Don’ts στα ζώδια σήμερα [Κυριακή 26.07.2026]](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2026/07/george-dumitrache-B9N8Vv55hn4-unsplash-315x220.jpg)
![[ΡΩΓΜΕΣ]: Ανάμεσα στον χορό, το θέατρο και την ποίηση](https://www.in.gr/wp-content/uploads/2026/07/ΡΩΓΜΕΣ-Χ.Κυριαζιδη-credits-©Κατερίνα-Αρβανιτη-_2-230x130.jpg)
