Νέο φάρμακο αλλάζει τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α

Την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής έλαβε σήμερα ένα νέο προϊόν για την θεραπεία της αιμορροφιλίας Α σε ασθενείς όλων των ηλικιακών ομάδων. Το BAY 81-8973 είναι ένας μη τροποποιημένος, πλήρους μήκους, ανασυνδυασμένος παράγοντας VIII, που στις κλινικές δοκιμές κατέδειξε τον έλεγχο των αιμορραγιών, και την προστασία από αιμορραγίες σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α, όταν χρησιμοποιείται ως θεραπεία προφύλαξης δύο ή τρεις φορές ανά εβδομάδα.

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα του προγράμματος κλινικής ανάπτυξης LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease), το οποίο συνιστάται από τρεις πολυκεντρικές, διεθνείς κλινικές δοκιμές που σχεδιάστηκαν με στόχο την αξιολόγηση της φαρμακοκινητικής, της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του BAY 81-8973. Συνολικά, οι μελέτες αυτές αξιολόγησαν τη χορήγηση του σε περισσότερα από 200 παιδιά και ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία Α, από 60 διαφορετικά κέντρα και 24 χώρες σε όλο τον κόσμο.

«Η αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας έχει κάνει σημαντικές προόδους τις τελευταίες δεκαετίες. Ωστόσο, υπάρχουν πολλά ακόμα που μπορούν να γίνουν για να βελτιωθεί η ποιότητα ζωής των ασθενών αυτών. Η αποτελεσματικότητα που καταδείχθηκε με τη χορήγηση θεραπείας προφύλαξης με το BAY 81-8973 για δύο και τρεις φορές την εβδομάδα, δίνει τη δυνατότητα προσαρμογής του θεραπευτικού σχήματος ανάλογα με τις συγκεκριμένες ανάγκες του κάθε ατόμου που πάσχει από αιμορροφιλία Α» σχολίασε ο καθηγητής Dr med. Γιοχανες Ολντενμπουργκ, πρόεδρος και διευθυντής του Ινστιτούτου Πειραματικής Αιματολογίας και Μεταγγίσεων, στην Πανεπιστημιακή Κλινική της Βόννης.

Όπως υπολογίζεται παγκοσμίως, περίπου 400.000 άτομα πάσχουν από αιμορροφιλία σε όλο τον κόσμο. Η αιμορροφιλία είναι σε μεγάλο βαθμό κληρονομική διαταραχή κατά την οποία μία από τις πρωτεΐνες που απαιτούνται για την πήξη του αίματος, ο παράγοντας VIII, απουσιάζει ή βρίσκεται σε χαμηλά επίπεδα. Η Αιμορροφιλία Α είναι ο πιο κοινός τύπος της αιμορροφιλίας και εμφανίζεται σε 1 στα 10.000 άτομα, συμπεριλαμβανομένων περισσότερων από 30.000 ανθρώπων στην Ευρώπη. Με την πάροδο του χρόνου, η αιμορροφιλία Α μπορεί να προκαλέσει παρατεταμένη ή αυθόρμητη αιμορραγία, ιδιαίτερα στους μυς, τις αρθρώσεις ή τα εσωτερικά όργανα.

health.in.gr