Πρώτη δοκιμή βλαστοκυττάρων με «επισκευασμένες» μεταλλάξεις
Ένας ασθενής με γενετική ασθένεια του ήπατος μπορεί να ελπίζει ότι θα είναι ο πρώτος άνθρωπος που θεραπεύεται με τη χρήση δικών του βλαστικών κυττάρων, στα οποία η βλάβη διορθώθηκε με μοριακή παρέμβαση. Το πρωτοποριακό πείραμα φαίνεται τώρα να ανοίγει το δρόμο για την αντιμετώπιση και άλλων ανίατων διαταραχών.
Επιδιόρθωση μετάλλαξης η οποία ευθύνεται για μια κληρονομική νόσο πέτυχαν Βρετανοί επιστήμονες, κάνοντας ένα ακόμη σημαντικό βήμα προς την εξατομικευμένη ιατρική και συγκεκριμένα προς τη θεραπεία κληρονομικών νόσων. Σύμφωνα με το άρθρο τους στην επιθεώρηση Nature, οι ερευνητές κατάφεραν να επιδιορθώσουν σε βλαστικά κύτταρα ενός ασθενούς μια μετάλλαξη στο γονίδιο της α1-αντιτρυψίνης. Η πρωτεΐνη αυτή προστατεύει τα κύτταρα του ήπατος από την έντονη φλεγμονή και συνέπεια των μεταλλάξεων του γονιδίου της είναι η κίρρωση του ήπατος και το πνευμονικό εμφύσημα.
Η παρέμβαση
Εργαζόμενοι με βλαστικά κύτταρα ασθενούς, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν ένα είδος μοριακού ψαλιδιού για να κόψουν το γονίδιο σε πολύ συγκεκριμένα σημεία. Στη συνέχεια, αντικατέστησαν τη μεταλλαγμένη αλληλουχία του με τη σωστή και καθοδήγησαν τα κύτταρα ώστε να διαφοροποιηθούν σε ηπατικά.
Καθοριστικό ρόλο για την επιτυχία του πειραματισμού είχε η χρήση ενός μοριακού μεταφορέα, ο οποίος όχι μόνο χρησιμοποιήθηκε για να μεταφέρει τη σωστή αλληλουχία στη θέση της μεταλλαγμένης, αλλά στη συνέχεια απομακρύνθηκε από το σημείο. Έτσι, μετά το πέρας του πειράματος, η μόνη αλλαγή που παρέμεινε στα κύτταρα ήταν η επιδιόρθωση της μετάλλαξης.
Πρώτα βήματα
Οι ερευνητές δεν προχώρησαν σε μεταμόσχευση των κυττάρων στον ασθενή από τον οποίο είχαν ληφθεί. Περιορίστηκαν μόνο να καταδείξουν ότι μετά την παρέμβασή τους τα ηπατικά κύτταρα παρήγαγαν ικανές ποσότητες α1-αντιτρυψίνης. Σύμφωνα με δηλώσεις τους ο πειραματισμός τους αποτελεί πρώιμο στάδιο μιας τεχνολογίας που, εφόσον αναπτυχθεί πλήρως, θα παράσχει τεράστια οφέλη στους ασθενείς.
Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ
- Σοκ και δέος στις ΗΠΑ: Ο Μπάιντεν απέναντι στο φοιτητικό κίνημα που στηρίζει τη Γάζα με drones και βία
- Φυλάκια στο Καστελλόριζο επισκέφθηκε ο Δένδιας – Κατέθεσε στεφάνι στο μνήμα της «Κυράς της Ρω»
- «Δεν νομίζω πως η Μακάμπι έχει καμία τύχη στο 5ο ματς»
- Influencers: Σκληρή μάχη για την παγκόσμια πίτα των 21 δισ. ευρώ
- Σλοτ: «Δεν υπάρχει τίποτα επίσημο με Λίβερπουλ, κάθομαι εδώ με το έμβλημα της Φέγενορντ στο στήθος μου»
- Ο CEO που προσέλαβε τη σύζυγο, έκανε Sir τον σκύλο τους και… γκρέμισε μια τράπεζα