Δοκιμή βλαστοκυττάρων με «επισκευασμένες» μεταλλάξεις
Ένας ασθενής με γενετική ασθένεια του ήπατος μπορεί να ελπίζει ότι θα είναι ο πρώτος άνθρωπος που θεραπεύεται με τη χρήση δικών του βλαστικών κυττάρων, στα οποία η βλάβη διορθώθηκε με μοριακή παρέμβαση. Το πρωτοποριακό πείραμα φαίνεται τώρα να ανοίγει το δρόμο για την αντιμετώπιση και άλλων ανίατων διαταραχών.
Η παρέμβαση
Εργαζόμενοι με βλαστικά κύτταρα ασθενούς, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν ένα είδος μοριακού ψαλιδιού για να κόψουν το γονίδιο σε πολύ συγκεκριμένα σημεία. Στη συνέχεια, αντικατέστησαν τη μεταλλαγμένη αλληλουχία του με τη σωστή και καθοδήγησαν τα κύτταρα ώστε να διαφοροποιηθούν σε ηπατικά.
Καθοριστικό ρόλο για την επιτυχία του πειραματισμού είχε η χρήση ενός μοριακού μεταφορέα, ο οποίος όχι μόνο χρησιμοποιήθηκε για να μεταφέρει τη σωστή αλληλουχία στη θέση της μεταλλαγμένης, αλλά στη συνέχεια απομακρύνθηκε από το σημείο. Έτσι, μετά το πέρας του πειράματος, η μόνη αλλαγή που παρέμεινε στα κύτταρα ήταν η επιδιόρθωση της μετάλλαξης.
Πρώτα βήματα
Οι ερευνητές δεν προχώρησαν σε μεταμόσχευση των κυττάρων στον ασθενή από τον οποίο είχαν ληφθεί. Περιορίστηκαν μόνο να καταδείξουν ότι μετά την παρέμβασή τους τα ηπατικά κύτταρα παρήγαγαν ικανές ποσότητες α1-αντιτρυψίνης. Σύμφωνα με δηλώσεις τους ο πειραματισμός τους αποτελεί πρώιμο στάδιο μιας τεχνολογίας που, εφόσον αναπτυχθεί πλήρως, θα παράσχει τεράστια οφέλη στους ασθενείς.
Newsroom ΑΛΤΕΡ ΕΓΚΟ
- Ο Τζέιμι Όλιβερ στην Αθήνα – «Εδώ αισθάνομαι σαν παλιός φίλος»
- Ο φίλαθλος της ΑΕΚ που έγινε viral κόντρα στον ΠΑΟΚ: «Λέω… μπλέξαμε, μην το δει η γυναίκα μου» (vids)
- Η Λάουρα Κοβέσι, το ρουσφέτι και ο αυτοεγκλωβισμός του επιτελικού κράτους Μητσοτάκη
- LIVE: Λεβάντε – Σεβίλλη
- Κρήτη: Σοκαριστικό τροχαίο στον ΒΟΑΚ – Στο νοσοκομείο ένας σοβαρά τραυματίας
- Βενιζέλος κατά κυβέρνησης για την ανανέωση της θητείας των τριών ευρωπαίων εισαγγελέων
