Γονιαδική θεραπεία δίνει ελπίδες ίασης της κυστικής ίνωσης

Λονδίνο: Αμερικανοί ερευνητές έκαναν ένα βήμα πιο κοντά στην δημιουργία μιας γονιδιακής θεραπεία για την κυστική ίνωση, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσιεύονται στο επιστημονικό έντυπο Proceedings of the National Academy of Science.

Ερευνητές από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια έκαναν εργαστηριακά πειράματα και κατάφεραν να τροποποιήσουν έναν ιό που διοχετεύει με αποτελεσματικό τρόπο ένα νέο γονίδιο που αντικαθιστά το ελαττωματικό που προκαλεί την κυστική ίνωση και τελικά αποτρέπεται η πνευμονική νόσος.

Προηγούμενες μελέτες είχαν αποτύχει, διότι το ανοσοποιητικό σύστημα είχε εξουδετερώσει τον ιό πριν προλάβει να απελευθερώσει το «φορτίο» του.

Οι Αμερικανοί ειδικοί εξηγούν ότι αν και η γονιδιακή θεραπεία είναι ακόμη σε «βρεφική ηλικία» έχει ήδη χρησιμοποιηθεί με επιτυχία σε άλλες παθήσεις όπως η αιμοφιλία.

Πάντως οι υπάρχουσες θεραπείες ανακουφίζουν μόνον τα συμπτώματα και το προσδόκιμο επιβίωσης είναι ακόμη μικρό, με τους πάσχοντες να αποβιώνουν σε ηλικία περίπου 40 ετών.

Οι επιστήμονες ελπίζουν μελλοντικά η γονιδιακή θεραπεία να παράσχει ίαση της πάθησης, αντικαθιστώντας το ελαττωματικό γονίδιο που απενεργοποιεί ή καταστρέφει την πρωτεΐνη CFTR.

Για να διοχετεύσουν το νέο υγιές γονίδιο στον οργανισμό οι ειδικοί χρησιμοποίησαν έναν αβλαβή ιό και σε συνεργασία με επιστήμονες από το Πανεπιστήμιο της Αϊόβα βρήκαν τρόπο να κάνουν τον ιό πιο αποτελεσματικό ως προς την ικανότητα του να εισβάλλει στα κύτταρα των πνευμόνων.

Μετάλλαξαν τον αδενοϊο ώστε να εκδηλώσει δύο μείζονες διαδικασίες: την ικανότητα πρόσδεσης σε διαφορετικούς υποδοχείς ή την πρόσδεση σ ένα πιο άφθονο υποδοχέα στην επιφάνεια των κυττάρων των πνευμόνων και να διαπερνά την επιφάνεια την κυτταρική μεμβράνη και να εισχωρεί στα κύτταρα.

Στον ανθρώπινο πνευμονικό ιστό, κατάφερε να διασώσει πλήρως τις ιδιότητες μεταφοράς ιόντων χλωριδίου στα κύτταρα μετά την διοχέτευση του σωστού αντιγράφου του γονιδίου CFTR για την αντικατάσταση του μεταλλαγμένου αντιγράφου του γονιδίου που έχουν οι πάσχοντες από κυστική ίνωση.

Οι ερευνητές σχεδιάζουν τώρα να δοκιμάσουν περαιτέρω την αγωγή και να υιοθετήσουν τον ιό σε μια γονιδιακή θεραπεία για άλλες παθήσεις όπως η νόσος Αλτσχάιμερ.

health.in.gr