«Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες ανοίγουν νέους δρόμους στην ιατρική»

«Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες είναι ό,τι πιο προηγμένο έχει να παρουσιάσει η σύγχρονη ιατρική» τονίζει στο «Βήμα» ο κ. Γρηγόρης Ρομπόπουλος, ιατρός ενδοκρινολόγος, Chief Scientific Officer της Novartis Hellas. Οπως επισημαίνει «η πρόσφατη πανδημία μαζί με τις δυσκολίες που έφερε αποτέλεσε και μια χρυσή ευκαιρία για την επιτάχυνση της ανάπτυξης καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών στον τομέα της πρόληψης. Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες ανοίγουν την προοπτική για την αντιμετώπιση μιας πληθώρας ανίατων και δύσκολων ασθενειών και παθήσεων, αναστέλλοντας την εξέλιξή τους και όχι απλώς αντιμετωπίζοντας τα συμπτώματά τους».

Ποιες είναι οι τελευταίες εξελίξεις σχετικά με τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες;

Γρηγόρης Ρομπόπουλος, Novartis Hellas

«Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες είναι ό,τι πιο προηγμένο έχει να παρουσιάσει η σύγχρονη ιατρική. Ολο και περισσότερες πρωτοποριακές θεραπείες που ανοίγουν δρόμους σε νέες δυνατότητες αναπτύσσονται χάρη σε αυτές τις καινοτόμες μεθόδους, επιτρέποντάς μας να μιλάμε κυριολεκτικά για μετασχηματισμό της ιατρικής επιστήμης. Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες ανοίγουν την προοπτική για την αντιμετώπιση μιας πληθώρας ανίατων και δύσκολων ασθενειών και παθήσεων, αναστέλλοντας την εξέλιξή τους και όχι απλώς αντιμετωπίζοντας τα συμπτώματά τους.

Εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο πάσχουν από περισσότερα από 10.000 σπάνια νοσήματα, που οφείλονται σε μεταλλάξεις μεμονωμένων γονιδίων. Οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες προσφέρουν ελπίδα για την πιθανή ίαση αυτών των ασθενών. Και οι δύο αποτελούν τομείς της βιοϊατρικής έρευνας και έχουν τη δυνατότητα αντιμετώπισης της υποκείμενης αιτίας
των νοσημάτων. Ωστόσο, λειτουργούν διαφορετικά. Η κυτταρική θεραπεία περιλαμβάνει την καλλιέργεια ή την τροποποίηση των κυττάρων έξω από το σώμα πριν από την έγχυσή τους στον ασθενή, όπου λειτουργούν πια σαν ένα «ζωντανό φάρμακο». Τα κύτταρα μπορεί να προέρχονται από τον ίδιο τον ασθενή, ή να παρέχονται από δότη. Η γονιδιακή θεραπεία αντιμετωπίζει τα νοσήματα αντικαθιστώντας ή αδρανοποιώντας κάποια γονίδια ή εισάγοντας γονίδια στα κύτταρα. Επιπλέον, κάποιες θεραπείες θεωρούνται κυτταρικές και γονιδιακές ταυτόχρονα».

Τι έχουμε να αναμένουμε από τις CAR-T θεραπείες στον τομέα της ογκολογίας;

«Η τεχνολογία CAR-T αποτελεί ένα “ζωντανό φάρμακο” το οποίο παρασκευάζεται ξεχωριστά για κάθε ασθενή. Η διαδικασία της θεραπείας περιλαμβάνει τη λήψη κυττάρων από το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς και την επεξεργασία τους στο εργαστήριο με τέτοιον τρόπο ώστε, όταν εισαχθούν ξανά στον ασθενή, να μπορούν να αναγνωρίσουν και να καταστρέψουν τα καρκινικά κύτταρα, όπως για παράδειγμα στην οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, που είναι ο συχνότερος παιδικός καρκίνος. Οι CAR-T θεραπείες πραγματοποιούνται εφάπαξ με την επιστροφή των επαναπρογραμματισμένων κυττάρων στον ασθενή, επομένως σε περιπτώσεις που ο ασθενής είναι παιδί, αποφεύγεται η ταλαιπωρία των επανειλημμένων χημειοθεραπειών, και για πολλούς από τους μικρούς ασθενείς επιτυγχάνεται πρώιμη και διαρκής ύφεση της νόσου».

Ποιος ο ρόλος της επιστημονικής καινοτομίας στην ιατρική πρακτική;

«Οι εξελίξεις της τεχνολογίας τόσο στον χώρο της ανάπτυξης νέων φαρμάκων όσο και της φαρμακευτικής αγωγής έχουν διαμορφώσει νέα δεδομένα για την παροχή ιατρικής περίθαλψης. Η πρόσφατη πανδημία μαζί με τις δυσκολίες που έφερε αποτέλεσε και μια χρυσή ευκαιρία για την επιτάχυνση της ανάπτυξης καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών στον τομέα της πρόληψης. Οπως έχει γίνει γνωστό, κάποια από τα εμβόλια που έχουμε στη διάθεσή μας σήμερα κατά του κορωνοϊού SARS-Cov-2 ανήκουν σε αυτή την κατηγορία. Οι νέες αυτές θεραπείες μάς δίνουν την ευκαιρία να επανεξετάσουμε τον τρόπο με τον οποίο το σύστημα υγείας διαχειρίζεται την πρόληψη, τη διάγνωση, τη θεραπεία, τη φροντίδα και τις σχετικές δαπάνες για τους ασθενείς.

Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες εισάγουν καινοτόμα και αποτελεσματικά φάρμακα, βελτιώνουν το επίπεδο πρόγνωσης και διάγνωσης ασθενειών, ενώ οι εξατομικευμένες θεραπείες έχουν ως στόχο τη μέγιστη ακρίβεια στην παρεχόμενη περίθαλψη. Αυτό συνεπάγεται ότι και το σύστημα περίθαλψης θα χρειαστεί προσαρμογές ως προς τη δομή και την οργάνωσή του, τον τρόπο παροχής των ιατρικών υπηρεσιών, την εκπαίδευση του ιατρικού και νοσηλευτικού προσωπικού, την παρακολούθηση και καταγραφή των αποτελεσμάτων των καινοτόμων θεραπειών και φαρμάκων. Ολα αυτά θα έχουν ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της λειτουργίας του υγειονομικού συστήματος και της φαρμακευτικής αγωγής στη σύγχρονη εποχή.

Ενώ η ιατρική πρακτική εξελίσσεται, τα υπάρχοντα συστήματα υγείας έχουν σχεδιαστεί ώστε να αντιμετωπίζουν χρόνιες καταστάσεις, όπου η θεραπεία και οι αγωγές χορηγούνται σε τακτική βάση, μερικές φορές ακόμα και για πολλά χρόνια. Δεν έχουν δημιουργηθεί ακόμη συστήματα τα οποία να αφορούν θεραπείες που μπορούν δυνητικά να παρέχουν ισόβιο όφελος μετά από εφάπαξ έγχυση. Επομένως, οι εφάπαξ κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες περιλαμβάνουν πλήθος πρωτοφανών οφελών σε επίπεδο διάγνωσης, θεραπείας και φροντίδας».